Obiettivo
I propose iRNA|CAR-T (integrating RNA-mediated CAR-T), a next-generation platform for the in vivo creation of chimeric antigen receptor (CAR) T cells using all-RNA genome editors delivered by lipid nanoparticles (LNPs). This approach directly addresses key limitations of current CAR-T therapies—complex ex vivo manufacturing and toxic lymphodepleting chemotherapy—by enabling CAR-T generation within the patient’s body, thereby simplifying manufacture, broadening patient access, and reducing treatment-related burden. Focusing initially on CD19-directed CARs for B-cell malignancies, iRNA|CAR-T will establish a scalable in vivo CAR-T production platform, that is generalizable to all CAR-T indications.
iRNA|CAR-T combines two all-RNA DNA-writing systems: R2 retrotransposons for inserting large gene fragments into genomic safe-harbour sites, and CRISPR prime editing (PE) for precise sequence modifications at the nucleotide level. Together, they transform transient RNA delivery into lasting genomic modifications enabling stable CAR integration, durable CAR-expression, and sustained CAR-T activity as well as selective expansion of CAR-T cells. To enable in vivo application, I will employ LNPs—a clinically proven and scalable system for selective T cell delivery. Integrating LNPs with all-RNA DNA-writing tools establishes a fully RNA-based strategy for in vivo T cell engineering, enabling clinically-scalable in vivo CAR-T generation.
During my postdoc, I provided the first demonstration of PE in primary human T cells gaining expertise in translating cutting-edge genome engineering technologies to primary T cell systems. I will leverage this expertise to develop the iRNA|CAR-T platform for in vivo CAR-T production. Its simplicity and scalability will expand CAR-T therapy to new indications and, more broadly, establish a platform for in vivo gene editing and addition applicable to a wide range of genetic diseases.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze naturali scienze biologiche genetica RNA
- ingegneria e tecnologia nanotecnologia nanomateriali
- scienze naturali scienze biologiche genetica genomi
È necessario effettuare l’accesso o registrarsi per utilizzare questa funzione
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
-
HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo schema di finanziamento
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2026-STG
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoIstituzione ospitante
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
97080 WURZBURG
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.