Ziel
I propose iRNA|CAR-T (integrating RNA-mediated CAR-T), a next-generation platform for the in vivo creation of chimeric antigen receptor (CAR) T cells using all-RNA genome editors delivered by lipid nanoparticles (LNPs). This approach directly addresses key limitations of current CAR-T therapies—complex ex vivo manufacturing and toxic lymphodepleting chemotherapy—by enabling CAR-T generation within the patient’s body, thereby simplifying manufacture, broadening patient access, and reducing treatment-related burden. Focusing initially on CD19-directed CARs for B-cell malignancies, iRNA|CAR-T will establish a scalable in vivo CAR-T production platform, that is generalizable to all CAR-T indications.
iRNA|CAR-T combines two all-RNA DNA-writing systems: R2 retrotransposons for inserting large gene fragments into genomic safe-harbour sites, and CRISPR prime editing (PE) for precise sequence modifications at the nucleotide level. Together, they transform transient RNA delivery into lasting genomic modifications enabling stable CAR integration, durable CAR-expression, and sustained CAR-T activity as well as selective expansion of CAR-T cells. To enable in vivo application, I will employ LNPs—a clinically proven and scalable system for selective T cell delivery. Integrating LNPs with all-RNA DNA-writing tools establishes a fully RNA-based strategy for in vivo T cell engineering, enabling clinically-scalable in vivo CAR-T generation.
During my postdoc, I provided the first demonstration of PE in primary human T cells gaining expertise in translating cutting-edge genome engineering technologies to primary T cell systems. I will leverage this expertise to develop the iRNA|CAR-T platform for in vivo CAR-T production. Its simplicity and scalability will expand CAR-T therapy to new indications and, more broadly, establish a platform for in vivo gene editing and addition applicable to a wide range of genetic diseases.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik RNS
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- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Genom
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
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Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
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HORIZON-ERC - HORIZON ERC Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2026-STG
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97080 WURZBURG
Deutschland
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