Obiettivo
Relapsed or refractory acute myeloid leukaemia (AML) in patients after the state of the art treatment with venetoclax plus azacitidine remains a critical unmet medical need, with median survival often measured in weeks and no approved mutation-agnostic therapeutic options. The compound CI2420B discovered by CasInvent Pharma is a first-in-class, highly potent and selective inhibitor of the kinases CK1α, CK1δ and CK1ε. CI2420B efficiently inhibits both p53-dependent and p53-independent survival pathways including Wnt and other resistance-associated signalling, and demonstrates strong dose-dependent in vivo efficacy in venetoclax-resistant and TP53-altered AML models. This project aims to progress CI2420B from TRL 4 toward TRL 5/6 by validating the technology in relevant preclinical environments and preparing for first-in-human clinical trials. The work plan includes expanding efficacy testing across genetically diverse AML models, completing the PK/PD and biomarker characterisation, developing scalable CMC processes to generate technical API batches and validated analytical methods, and initiating GLP-enabling toxicology. Regulatory readiness will be advanced through EMA scientific advice, orphan designation activities, and development of an IMPD/CTA-aligned data package. Clinical positioning and Target Product Profile will be refined with input from EU and US key opinion leaders. CI2420B targets a clearly defined orphan disease segment with extremely poor outcomes and no effective standards of care. Its differentiated mechanism provides a credible route to clinical benefit both as monotherapy and in rational combinations, supporting potential for rapid adoption in specialised treatment centres. Strong international IP protection (WO2019185631) ensures FTO and partnering potential. Market validation, competitive landscaping, early pricing analogues and focused EU/US go-to-market strategy will reinforce investment readiness and position the project for future EIC-Acc.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.4.1 - Widening participation and spreading excellence
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-CSA - HORIZON Coordination and Support Actions
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-WIDERA-2025-02
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
602 00 Brno
Cechia
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.