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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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Progress in Leukodystrophies: Advance, Rate and Implement new treatment Strategies

Ziel

Leukodystrophies are severe genetic disorders of the brain white matter that cause profound disability and premature death, mostly in children, and lack effective treatments. POLARIS aims to accelerate therapy development by training the next generation of leukodystrophy scientists capable of collaborating across the full spectrum of discovery, development, evaluation and implementation of innovative and accessible therapies. Researchers will develop gene-therapy approaches (RO1), pharmacological strategies (RO2) and treatment-evaluation tools (RO3) to advance therapies for leukodystrophies and strengthen R&I frameworks for other rare diseases.
A key barrier to progress is fragmentation: discovery, preclinical development, outcome definition and regulatory pathways rarely coexist in a single environment. POLARIS bridges this through 3 cross-cutting themes: (I) Affordable, Accessible and Timely—embedding cost, accessibility and real-world feasibility from the earliest stages; (II) Relevant Outcomes—focusing on what matters to patients, caregivers, clinicians, regulators and society; and (III) Transferable Knowledge & Tools—producing broadly applicable insights and platforms beyond individual diseases. The programme integrates all relevant stakeholders, including strong engagement of patient organisations, industry and public bodies.
POLARIS generates major scientific advances through innovative gene-therapy and pharmacological platforms, validated biomarkers and harmonised outcome measures that directly support future clinical trials. Its end-to-end translational pipeline creates scalable technologies relevant to a wide range of rare neurological disorders. POLARIS enhances researchers’ career prospects, skills, employability and contributions to Europe’s innovation capacity. By reducing development barriers and enabling more effective, affordable treatments, POLARIS delivers substantial economic and societal benefits for patients, families and healthcare systems.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.

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Schlüsselbegriffe

Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).

Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

HORIZON-TMA-MSCA-DN - HORIZON TMA MSCA Doctoral Networks

Alle im Rahmen dieses Finanzierungsinstruments finanzierten Projekte anzeigen

Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-MSCA-2025-DN-01

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Koordinator

STICHTING AMSTERDAM UMC
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 305 285,76
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

Keine Daten

Beteiligte (12)

Partner (19)