Obiettivo
Gene therapies (GTs) based on hematopoietic stem and progenitor cells (HSPCs) hold great promise, but their tumorigenicity risk, already observed in patients, is a significant concern. Current safety tests rely on oversimplified in vitro systems, often based on murine cells, and in vivo mouse models, which poorly reflect human biology and therefore lack sufficient predictivity. Starting from the output of the CRACK IT CleanCut Challenge of the NC3Rs, sponsored by leading industries that contributed to shaping the NAM development, STEM-SAFE aims to validate our disruptive MOAB-BM-LN, a dual-organ in vitro assay that recreates essential features of human bone marrow and lymph nodes. By detecting preleukemic events, our NAM enables evaluation of the actual GT products under physiologically relevant conditions. Uniting a world-class multidisciplinary team with access to unique real-world GT facilities, Fondazione Telethon (FTELE) within STEM-SAFE brings a bold vision to transform the preclinical testing service market of advanced therapy medicinal products. Our primary goal is to set a new analytical gold standard that addresses tumorigenic risks by reducing the need for animal testing with a more predictive and human-relevant in vitro assay. This assay has the potential to reduce development costs and accelerate the delivery of safer, life-saving therapies to patients while enhancing accessibility and setting an entirely new benchmark for success in the European GT industry. During phase 1, leveraging the collaboration with leading end users from the FTELE ecosystem and GT industry players committed to integrating the NAM into their GT development pipelines, we will demonstrate the viability of the NAM, advancing from TRL4 to TRL5 while elaborating the roadmap for adoption. In phase 2, following the regulatory plan and roadmap set in phase 1, we will transition the MOAB-BM-LN to a regulatory-qualified prototype suitable for broader adoption (TRL 6) and scale-up.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia farmaci
- scienze naturali scienze biologiche ecologia ecosistemi
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Parole chiave
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Parole chiave del progetto, indicate dal coordinatore del progetto. Da non confondere con la tassonomia EuroSciVoc (campo scientifico).
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma -
HORIZON.3.1.3 - Additional EIC activities
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-EIC - HORIZON EIC Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIC-2026-AIC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
00185 ROMA
Italia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.