Objectif
Malignant rhabdoid tumours (MRTs) are among the most aggressive paediatric cancers, with overall survival rates below 30%. The genetic hallmark of MRTs is the biallelic inactivation of SMARCB1 (or, rarely, SMARCA4). This single-driver, loss-of-function alteration disrupts epigenetic regulation, leading to uncontrolled proliferation and impaired differentiation. Unlike many cancers with complex mutational landscapes, MRTs are largely epigenetically driven, which raises the possibility that restoration of SMARCB1 function could reverse malignant phenotypes. Current treatment relies on highly toxic chemotherapy and radiotherapy regimens, which provide limited benefit and cause severe long-term side effects. No targeted therapies exist, underscoring an urgent unmet clinical need.
BEAT-MRT builds on ERC-funded discoveries demonstrating that reintroduction of SMARCB1 halts proliferation and induces differentiation in MRT models, establishing a therapeutic opportunity. We will test whether CRISPR-mediated base editing can be used to correct SMARCB1 mutations in vivo, delivered through engineered virus-like particles or adeno-associated virus vectors. Using luciferase-expressing patient-derived xenograft models, tumour progression will be monitored in real time, and efficacy will be measured as reduced tumour growth and prolonged survival. Molecular analyses will validate SMARCB1 repair and confirm safety.
The main project outcome will be the demonstration that targeted genomic correction of SMARCB1 can control MRT progression in vivo. If successful, this would establish a first-in-class therapeutic approach for a devastating childhood cancer and provide a proof of principle for treating monogenic, epigenetically driven malignancies through functional gene restoration. This PoC will also assess IP, market potential, and business strategy, laying the groundwork for translational development and follow-up funding opportunities.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2026-POC
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
3584CS Utrecht
Pays-Bas
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.