Ziel
Malignant rhabdoid tumours (MRTs) are among the most aggressive paediatric cancers, with overall survival rates below 30%. The genetic hallmark of MRTs is the biallelic inactivation of SMARCB1 (or, rarely, SMARCA4). This single-driver, loss-of-function alteration disrupts epigenetic regulation, leading to uncontrolled proliferation and impaired differentiation. Unlike many cancers with complex mutational landscapes, MRTs are largely epigenetically driven, which raises the possibility that restoration of SMARCB1 function could reverse malignant phenotypes. Current treatment relies on highly toxic chemotherapy and radiotherapy regimens, which provide limited benefit and cause severe long-term side effects. No targeted therapies exist, underscoring an urgent unmet clinical need.
BEAT-MRT builds on ERC-funded discoveries demonstrating that reintroduction of SMARCB1 halts proliferation and induces differentiation in MRT models, establishing a therapeutic opportunity. We will test whether CRISPR-mediated base editing can be used to correct SMARCB1 mutations in vivo, delivered through engineered virus-like particles or adeno-associated virus vectors. Using luciferase-expressing patient-derived xenograft models, tumour progression will be monitored in real time, and efficacy will be measured as reduced tumour growth and prolonged survival. Molecular analyses will validate SMARCB1 repair and confirm safety.
The main project outcome will be the demonstration that targeted genomic correction of SMARCB1 can control MRT progression in vivo. If successful, this would establish a first-in-class therapeutic approach for a devastating childhood cancer and provide a proof of principle for treating monogenic, epigenetically driven malignancies through functional gene restoration. This PoC will also assess IP, market potential, and business strategy, laying the groundwork for translational development and follow-up funding opportunities.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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(öffnet in neuem Fenster) ERC-2026-POC
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
3584CS Utrecht
Niederlande
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.