Obiettivo
Malignant rhabdoid tumours (MRTs) are among the most aggressive paediatric cancers, with overall survival rates below 30%. The genetic hallmark of MRTs is the biallelic inactivation of SMARCB1 (or, rarely, SMARCA4). This single-driver, loss-of-function alteration disrupts epigenetic regulation, leading to uncontrolled proliferation and impaired differentiation. Unlike many cancers with complex mutational landscapes, MRTs are largely epigenetically driven, which raises the possibility that restoration of SMARCB1 function could reverse malignant phenotypes. Current treatment relies on highly toxic chemotherapy and radiotherapy regimens, which provide limited benefit and cause severe long-term side effects. No targeted therapies exist, underscoring an urgent unmet clinical need.
BEAT-MRT builds on ERC-funded discoveries demonstrating that reintroduction of SMARCB1 halts proliferation and induces differentiation in MRT models, establishing a therapeutic opportunity. We will test whether CRISPR-mediated base editing can be used to correct SMARCB1 mutations in vivo, delivered through engineered virus-like particles or adeno-associated virus vectors. Using luciferase-expressing patient-derived xenograft models, tumour progression will be monitored in real time, and efficacy will be measured as reduced tumour growth and prolonged survival. Molecular analyses will validate SMARCB1 repair and confirm safety.
The main project outcome will be the demonstration that targeted genomic correction of SMARCB1 can control MRT progression in vivo. If successful, this would establish a first-in-class therapeutic approach for a devastating childhood cancer and provide a proof of principle for treating monogenic, epigenetically driven malignancies through functional gene restoration. This PoC will also assess IP, market potential, and business strategy, laying the groundwork for translational development and follow-up funding opportunities.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2026-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
3584CS Utrecht
Paesi Bassi
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.