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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Leading small molecules for the selective protein clearance in ER disorders

Objetivo

Many severe genetic and age-related diseases are driven by the accumulation of misfolded proteins within the endoplasmic reticulum, leading to chronic cellular stress, tissue damage and organ failure. Despite major advances in targeted protein degradation, no current technology can selectively eliminate toxic proteins residing inside this cellular compartment. As a result, patients affected by the so-called ER-storage diseases (e.g. collagenopathies, corneal dystrophies or serpinopathies) still lack therapies that address the root cause of their condition.

Building on discoveries from the ERC AUTO-SELECT project, this Proof of Concept aims to translate the identification of ER-phagy as a selective, mutation-agnostic ER quality-control pathway into a therapeutic strategy. The project will develop and validate small molecules selectively activating ER-phagy and promoting the removal of disease-causing proteins without inducing global autophagy. This represents a first-in-class approach to degrade toxic ER-resident proteins that are inaccessible to existing modalities.

The PoC will confirm mechanism of action, demonstrate clearance of pathogenic proteins in validated disease models, and assess selectivity and cellular safety. In parallel, intellectual property will be consolidated within a dedicated spin-out, Eracle Bio, and aligned with a structured partnering and licensing strategy supported by an experienced life sciences investor. By delivering validated lead compounds and a partnering-ready data package, the project creates a clear pathway from ERC-funded discovery to industrial collaboration and clinical translation.

If successful, this work will establish a new therapeutic paradigm focused on compartment-specific protein degradation and open scalable opportunities for treating multiple currently untreatable diseases, with significant impact for both science and society.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Ver todos los proyectos financiados en el marco de este régimen de financiación

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2026-POC

Ver todos los proyectos financiados en el marco de esta convocatoria

Institución de acogida

FONDAZIONE TELETHON ETS
Aportación neta de la UEn

Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.

€ 150 000,00
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Beneficiarios (1)