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CORDIS - Résultats de la recherche de l’UE
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Leading small molecules for the selective protein clearance in ER disorders

Objectif

Many severe genetic and age-related diseases are driven by the accumulation of misfolded proteins within the endoplasmic reticulum, leading to chronic cellular stress, tissue damage and organ failure. Despite major advances in targeted protein degradation, no current technology can selectively eliminate toxic proteins residing inside this cellular compartment. As a result, patients affected by the so-called ER-storage diseases (e.g. collagenopathies, corneal dystrophies or serpinopathies) still lack therapies that address the root cause of their condition.

Building on discoveries from the ERC AUTO-SELECT project, this Proof of Concept aims to translate the identification of ER-phagy as a selective, mutation-agnostic ER quality-control pathway into a therapeutic strategy. The project will develop and validate small molecules selectively activating ER-phagy and promoting the removal of disease-causing proteins without inducing global autophagy. This represents a first-in-class approach to degrade toxic ER-resident proteins that are inaccessible to existing modalities.

The PoC will confirm mechanism of action, demonstrate clearance of pathogenic proteins in validated disease models, and assess selectivity and cellular safety. In parallel, intellectual property will be consolidated within a dedicated spin-out, Eracle Bio, and aligned with a structured partnering and licensing strategy supported by an experienced life sciences investor. By delivering validated lead compounds and a partnering-ready data package, the project creates a clear pathway from ERC-funded discovery to industrial collaboration and clinical translation.

If successful, this work will establish a new therapeutic paradigm focused on compartment-specific protein degradation and open scalable opportunities for treating multiple currently untreatable diseases, with significant impact for both science and society.

Champ scientifique (EuroSciVoc)

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Programme(s)

Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.

Thème(s)

Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.

Régime de financement

Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

Voir tous les projets financés dans le cadre de ce programme de financement

Appel à propositions

Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.

(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) ERC-2026-POC

Voir tous les projets financés au titre de cet appel

Institution d’accueil

FONDAZIONE TELETHON ETS
Contribution nette de l'UE

La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.

€ 150 000,00
Coût total

Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.

Aucune donnée

Bénéficiaires (1)