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CORDIS - Forschungsergebnisse der EU
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Leading small molecules for the selective protein clearance in ER disorders

Ziel

Many severe genetic and age-related diseases are driven by the accumulation of misfolded proteins within the endoplasmic reticulum, leading to chronic cellular stress, tissue damage and organ failure. Despite major advances in targeted protein degradation, no current technology can selectively eliminate toxic proteins residing inside this cellular compartment. As a result, patients affected by the so-called ER-storage diseases (e.g. collagenopathies, corneal dystrophies or serpinopathies) still lack therapies that address the root cause of their condition.

Building on discoveries from the ERC AUTO-SELECT project, this Proof of Concept aims to translate the identification of ER-phagy as a selective, mutation-agnostic ER quality-control pathway into a therapeutic strategy. The project will develop and validate small molecules selectively activating ER-phagy and promoting the removal of disease-causing proteins without inducing global autophagy. This represents a first-in-class approach to degrade toxic ER-resident proteins that are inaccessible to existing modalities.

The PoC will confirm mechanism of action, demonstrate clearance of pathogenic proteins in validated disease models, and assess selectivity and cellular safety. In parallel, intellectual property will be consolidated within a dedicated spin-out, Eracle Bio, and aligned with a structured partnering and licensing strategy supported by an experienced life sciences investor. By delivering validated lead compounds and a partnering-ready data package, the project creates a clear pathway from ERC-funded discovery to industrial collaboration and clinical translation.

If successful, this work will establish a new therapeutic paradigm focused on compartment-specific protein degradation and open scalable opportunities for treating multiple currently untreatable diseases, with significant impact for both science and society.

Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)

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Programm/Programme

Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.

Thema/Themen

Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.

Finanzierungsplan

Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.

HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants

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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung

Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.

(öffnet in neuem Fenster) ERC-2026-POC

Alle im Rahmen dieser Aufforderung zur Einreichung von Vorschlägen finanzierten Projekte anzeigen

Gastgebende Einrichtung

FONDAZIONE TELETHON ETS
Netto-EU-Beitrag

Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.

€ 150 000,00
Adresse
VIA VARESE 16/B
00185 ROMA
Italien

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Region
Centro (IT) Lazio Roma
Aktivitätstyp
Research Organisations
Links
Gesamtkosten

Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.

Keine Daten

Begünstigte (1)