Obiettivo
Drug attrition due to insufficient efficacy or safety remains a major driver of drug development costs, addressable through improved understanding of disease at the genetic and cell type level. Large-scale genetic and single-cell studies provide correlative associations between genetic variants and disease phenotypes but lack mechanistic insight into disease-causal effects. While AI-based foundation models have advanced towards this goal, they are trained on heterogeneous, non-disease-specific data, lacking the resolution to link genomic sequence to function in a cell type- and disease-state-specific manner. Here we introduce CellTuned, a unified sequence-to-function AI platform designed to enable mechanistically interpretable identification of disease-relevant cell states and therapeutic targets. CellTuned uniquely integrates modelling of cis-regulatory elements with single-cell–resolution gene regulatory network inference, allowing causal links to be established between genomic sequence, regulatory programs, and pathological cell states. Beyond target discovery, CellTuned enables the rational design of compact, cell type-specific synthetic enhancers, addressing a parallel challenge in gene therapy where empirically selected promoters result in off-target activity, suboptimal expression, and viral packaging constraints. CellTuned will be applied across a portfolio of disease indications to generate disease-relevant models, identify disease-driving cell states, and prioritise therapeutic targets. For gene therapy-relevant indications, cell type-specific synthetic enhancers will be designed. Beyond delivering a broad computational portfolio, small-scale experimental validation will be performed for one selected disease indication. Together, these outputs will constitute an investor-ready translational portfolio, forming the basis for industry partnerships and spin-off creation.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia scoperta di farmaci
- scienze naturali scienze biologiche genetica
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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HORIZON.1.1 - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito di questo programma
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
HORIZON-ERC-POC - HORIZON ERC Proof of Concept Grants
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2026-POC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
9052 ZWIJNAARDE - GENT
Belgio
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.