Descripción del proyecto
Terapia dirigida para la epilepsia infantil farmacorresistente
La epilepsia infantil es un trastorno neurológico caracterizado por crisis recurrentes originadas por una actividad eléctrica anómala en el encéfalo. El diagnóstico y el tratamiento tempranos son esenciales para controlar las convulsiones y reducir su repercusión sobre el crecimiento cognitivo y el desarrollo. El proyecto PANNEXIN, financiado por el Consejo Europeo de Innovación, se centra en un nuevo fármaco que actúa de forma selectiva sobre la panexina 1, una proteína de transmembrana implicada en la comunicación intercelular entre el sistema nervioso y otros tejidos. La activación de la panexina 1 se ha asociado con diversos trastornos neurológicos, incluida la epilepsia, lo que ha llevado a considerar esta proteína como una posible diana terapéutica. El equipo de proyecto ha obtenido datos preclínicos prometedores y pretende adaptar el fármaco para niños de tan sólo seis meses y, sobre todo, para casos farmacorresistentes.
Objetivo
Epilepsy is a group of syndromes with high unmet medical need, especially in children as frequent seizures affect the immature brain and its development. In some orphan syndromes, drug resistance is 70% with dramatic consequences for patients and their families. Novel treatments must prevent the negative effects of seizures, but also minimize off-target effects on brain development and cognitive functions. Our solution is the specific blockade of the activated form of the Pannexin 1 (Panx1) channel using a reformulated form of probenecid: PTI5803. This compound, a first-in-class drug, inhibits seizures preclinically in >80% of cases without hampering cognitive functions. Designed to be adapted to children (from 6 months of age) and to improve the bioavailability, PTI5803 is a highly specific breakthrough product to counteract the pathological activation of Panx1 in patients with an ultra-resistant orphan epilepsy, with the potential to disrupt the market of paediatric epilepsy.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural.
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- ciencias médicas y de la saludmedicina básicafarmacología y farmaciadescubrimiento de fármacos
- ciencias médicas y de la saludmedicina básicaneurologíaepilepsia
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Programa(s)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Convocatoria de propuestas
HORIZON-EIC-2023-ACCELERATOR-01
Consulte otros proyectos de esta convocatoriaRégimen de financiación
HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended FinanceCoordinador
30000 NIMES
Francia
Organización definida por ella misma como pequeña y mediana empresa (pyme) en el momento de la firma del acuerdo de subvención.