Descrizione del progetto
Terapia mirata per l’epilessia pediatrica resistente ai farmaci
L’epilessia infantile è un disturbo neurologico caratterizzato da crisi ricorrenti dovute a un’attività elettrica anomala del cervello. La diagnosi e il trattamento precoci sono fondamentali per gestire le crisi e ridurre al minimo l’impatto sulla crescita cognitiva e sullo sviluppo. Il progetto PANNEXIN, finanziato dal CEI, si concentra su un nuovo farmaco che ha come bersaglio la Pannexina 1, una proteina transmembrana implicata nella comunicazione intercellulare tra il sistema nervoso e altri tessuti. Diversi disturbi neurologici, tra cui l’epilessia, sono stati associati all’attivazione della Pannexina 1, che è quindi emersa come potenziale bersaglio terapeutico. Il team ha generato dati preclinici promettenti e intende adattare il farmaco per i bambini a partire dai sei mesi e soprattutto per i casi resistenti.
Obiettivo
Epilepsy is a group of syndromes with high unmet medical need, especially in children as frequent seizures affect the immature brain and its development. In some orphan syndromes, drug resistance is 70% with dramatic consequences for patients and their families. Novel treatments must prevent the negative effects of seizures, but also minimize off-target effects on brain development and cognitive functions. Our solution is the specific blockade of the activated form of the Pannexin 1 (Panx1) channel using a reformulated form of probenecid: PTI5803. This compound, a first-in-class drug, inhibits seizures preclinically in >80% of cases without hampering cognitive functions. Designed to be adapted to children (from 6 months of age) and to improve the bioavailability, PTI5803 is a highly specific breakthrough product to counteract the pathological activation of Panx1 in patients with an ultra-resistant orphan epilepsy, with the potential to disrupt the market of paediatric epilepsy.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: https://op.europa.eu/en/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
- scienze mediche e della salutemedicina di basefarmacologia e farmaciascoperta di farmaci
- scienze mediche e della salutemedicina di baseneurologiaepilessia
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Programma(i)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Invito a presentare proposte
(si apre in una nuova finestra) HORIZON-EIC-2023-ACCELERATOR-01
Vedi altri progetti per questo bandoMeccanismo di finanziamento
HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended FinanceCoordinatore
30000 NIMES
Francia
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.