Description du projet
Remède innovant contre les déficiences du thymus
Le thymus joue un rôle essentiel dans le développement du système immunitaire et son absence à la naissance entraîne une immunodéficience grave, les enfants atteints ayant généralement une courte espérance de vie. La transplantation de tissu thymique est le seul remède actuel, mais elle s’accompagne d’un taux de mortalité de 30 % et d’un coût élevé. Le projet i-THYMUS, financé par le CEI, propose une solution révolutionnaire en utilisant la thérapie génique pour créer des organoïdes de thymus à partir des propres cellules du patient, qui peuvent ensuite être implantés par des procédures peu invasives. L’approche a produit des données précliniques prometteuses et l’objectif est d’obtenir une validation clinique par le biais d’essais d’ici 2028 avec un partenaire pharmaceutique. Le projet ciblera dans un premier temps le syndrome de DiGeorge, mais la technologie vise à traiter d’autres patients, notamment ceux dont le thymus a été endommagé à la suite d’une chimiothérapie.
Objectif
Each year, >250 babies are born without a thymus. These babies have a life expectancy of 2-3 years. The only cure is transplantation of thymus tissue, but this has a 30% mortality rate and costs almost >€2.5M. We developed i-Thymus, a revolutionary cure based on the patient’s own cells leveraging innovative gene therapy to generate thymus organoids that can be implanted minimally invasively in the patient (Fig. 1). We have already shown this works in functional proof of concept in vivo. With this EIC Accelerator, we will finalise development to enter the clinic for a Phase I/II trial, to enter the EU market with a pharma partner by 2028. After rapid market entry with ODD for complete DiGeorge syndrome, we will leverage this clinical success and our first revenues to develop i-Thymus for unmet needs of hundreds of thousands of other patients, starting with AML patients who have lost thymus function after high-dose chemotherapy for stem cell transplantation.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences sociales sociologie démographie mortalité
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
PROGRAMME PRINCIPAL
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended Finance
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Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
(s’ouvre dans une nouvelle fenêtre) HORIZON-EIC-2023-ACCELERATOR-01
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La contribution financière nette de l’UE est la somme d’argent que le participant reçoit, déduite de la contribution de l’UE versée à son tiers lié. Elle prend en compte la répartition de la contribution financière de l’UE entre les bénéficiaires directs du projet et d’autres types de participants, tels que les participants tiers.
2342 DH Leiden
Pays-Bas
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.