Projektbeschreibung
Innovatives Heilmittel für eine gestörte Thymusfunktion
Der Thymus übernimmt bei der Entwicklung des Immunsystems eine wesentliche Rolle, und sein Fehlen bei der Geburt führt zu einer schweren Immunschwäche, wobei die betroffenen Säuglinge in der Regel eine kurze Lebenserwartung haben. Die Transplantation von Thymusgewebe ist derzeit die einzige Heilungsmöglichkeit, aber sie ist mit einer Sterblichkeitsrate von 30 % und hohen Kosten verbunden. Im Rahmen des EIC-finanzierten Projekts i-THYMUS wird eine revolutionäre Lösung vorgeschlagen, bei der mithilfe der Gentherapie Thymusorganoide aus patienteneigenen Zellen erzeugt werden, die durch minimalinvasive Verfahren implantiert werden können. Der Ansatz hat vielversprechende präklinische Daten geboten, und das Ziel lautet, bis 2028 eine klinische Validierung durch Versuche mit einem pharmazeutischen Partner zu erreichen. Das Projektteam visiert zunächst das DiGeorge-Syndrom an, doch soll die Technologie auch bei anderen betroffenen Personen eingesetzt werden, z. B. bei Menschen mit Thymusschäden nach einer Chemotherapie.
Ziel
Each year, >250 babies are born without a thymus. These babies have a life expectancy of 2-3 years. The only cure is transplantation of thymus tissue, but this has a 30% mortality rate and costs almost >2.5M. We developed i-Thymus, a revolutionary cure based on the patients own cells leveraging innovative gene therapy to generate thymus organoids that can be implanted minimally invasively in the patient (Fig. 1). We have already shown this works in functional proof of concept in vivo. With this EIC Accelerator, we will finalise development to enter the clinic for a Phase I/II trial, to enter the EU market with a pharma partner by 2028. After rapid market entry with ODD for complete DiGeorge syndrome, we will leverage this clinical success and our first revenues to develop i-Thymus for unmet needs of hundreds of thousands of other patients, starting with AML patients who have lost thymus function after high-dose chemotherapy for stem cell transplantation.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
- Sozialwissenschaften Soziologie Demografie Sterblichkeit
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Transplantation
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Schlüsselbegriffe
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Schlüsselbegriffe des Projekts, wie vom Projektkoordinator angegeben. Nicht zu verwechseln mit der EuroSciVoc-Taxonomie (Wissenschaftliches Gebiet).
Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
HAUPTPROGRAMM
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended Finance
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
(öffnet in neuem Fenster) HORIZON-EIC-2023-ACCELERATOR-01
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Finanzieller Nettobeitrag der EU. Der Geldbetrag, den der Beteiligte erhält, abzüglich des EU-Beitrags an mit ihm verbundene Dritte. Berücksichtigt die Aufteilung des EU-Finanzbeitrags zwischen den direkten Begünstigten des Projekts und anderen Arten von Beteiligten, wie z. B. Dritten.
2342 DH Leiden
Niederlande
Die Organisation definierte sich zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Finanzhilfevereinbarung selbst als KMU (Kleine und mittlere Unternehmen).
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.