Opis projektu
Innowacyjne lekarstwo na brak grasicy
Grasica pełni kluczową rolę w rozwoju układu immunologicznego, jej wrodzony brak prowadzi do poważnego niedoboru odporności, a dotknięte tym schorzeniem niemowlęta zazwyczaj mają niską oczekiwaną długość życia. Przeszczepianie tkanki grasicy jest obecnie jedyną metodą leczenia, ale wiąże się z 30-procentową śmiertelnością i wysokimi kosztami. Projekt i-THYMUS finansowany przez Europejską Radę ds. Innowacji proponuje rewolucyjne rozwiązanie wykorzystujące terapię genową do tworzenia z własnych komórek pacjenta organoidów grasicy, które można wszczepić za pomocą minimalnie inwazyjnych procedur. Dla tego podejścia uzyskano obiecujące dane przedkliniczne, a celem jest osiągnięcie walidacji klinicznej do 2028 roku poprzez badania prowadzone wspólnie z partnerem farmaceutycznym. Projekt będzie początkowo ukierunkowany na zespół DiGeorge'a, ale technologia może także posłużyć do leczenia innych pacjentów, których grasica została na przykład uszkodzona przez chemioterapię.
Cel
Each year, >250 babies are born without a thymus. These babies have a life expectancy of 2-3 years. The only cure is transplantation of thymus tissue, but this has a 30% mortality rate and costs almost >€2.5M. We developed i-Thymus, a revolutionary cure based on the patient’s own cells leveraging innovative gene therapy to generate thymus organoids that can be implanted minimally invasively in the patient (Fig. 1). We have already shown this works in functional proof of concept in vivo. With this EIC Accelerator, we will finalise development to enter the clinic for a Phase I/II trial, to enter the EU market with a pharma partner by 2028. After rapid market entry with ODD for complete DiGeorge syndrome, we will leverage this clinical success and our first revenues to develop i-Thymus for unmet needs of hundreds of thousands of other patients, starting with AML patients who have lost thymus function after high-dose chemotherapy for stem cell transplantation.
Dziedzina nauki (EuroSciVoc)
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
Klasyfikacja projektów w serwisie CORDIS opiera się na wielojęzycznej taksonomii EuroSciVoc, obejmującej wszystkie dziedziny nauki, w oparciu o półautomatyczny proces bazujący na technikach przetwarzania języka naturalnego. Więcej informacji: Europejski Słownik Naukowy.
- nauki społeczne socjologia demografia śmiertelność
- medycyna i nauki o zdrowiu biotechnologia medyczna inżynieria genetyczna terapia genowa
- medycyna i nauki o zdrowiu medycyna kliniczna transplantacja
Aby użyć tej funkcji, musisz się zalogować lub zarejestrować
Słowa kluczowe
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Słowa kluczowe dotyczące projektu wybrane przez koordynatora projektu. Nie należy mylić ich z pojęciami z taksonomii EuroSciVoc dotyczącymi dziedzin nauki.
Program(-y)
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
Wieloletnie programy finansowania, które określają priorytety Unii Europejskiej w obszarach badań naukowych i innowacji.
-
HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC)
GŁÓWNY PROGRAM
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu
Temat(-y)
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
Zaproszenia do składania wniosków dzielą się na tematy. Każdy temat określa wybrany obszar lub wybrane zagadnienie, których powinny dotyczyć wnioski składane przez wnioskodawców. Opis tematu obejmuje jego szczegółowy zakres i oczekiwane oddziaływanie finansowanego projektu.
System finansowania
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
Program finansowania (lub „rodzaj działania”) realizowany w ramach programu o wspólnych cechach. Określa zakres finansowania, stawkę zwrotu kosztów, szczegółowe kryteria oceny kwalifikowalności kosztów w celu ich finansowania oraz stosowanie uproszczonych form rozliczania kosztów, takich jak rozliczanie ryczałtowe.
HORIZON-EIC-ACC-BF - HORIZON EIC Accelerator Blended Finance
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego programu finansowania
Zaproszenie do składania wniosków
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
Procedura zapraszania wnioskodawców do składania wniosków projektowych w celu uzyskania finansowania ze środków Unii Europejskiej.
(odnośnik otworzy się w nowym oknie) HORIZON-EIC-2023-ACCELERATOR-01
Wyświetl wszystkie projekty finansowane w ramach tego zaproszeniaKoordynator
Kwota netto dofinansowania ze środków Unii Europejskiej. Suma środków otrzymanych przez uczestnika, pomniejszona o kwotę unijnego dofinansowania przekazanego powiązanym podmiotom zewnętrznym. Uwzględnia podział unijnego dofinansowania pomiędzy bezpośrednich beneficjentów projektu i pozostałych uczestników, w tym podmioty zewnętrzne.
2342 DH Leiden
Niderlandy
Organizacja określiła się jako MŚP (firma z sektora małych i średnich przedsiębiorstw) w czasie podpisania umowy o grant.
Ogół kosztów poniesionych przez organizację w związku z uczestnictwem w projekcie. Obejmuje koszty bezpośrednie i pośrednie. Kwota stanowi część całkowitego budżetu projektu.