Description du projet
Une nouvelle thérapie moléculaire contre la dystrophie myotonique
La dystrophie myotonique de type 1 est une dystrophie musculaire héréditaire qui se caractérise par une faiblesse et une fonte musculaires ainsi que par une contraction prolongée des muscles. Des données récentes font état d’une modification de l’expression des microARN, notamment la surrégulation du microARN-23b, qui joue un rôle clé dans la traduction des protéines liées aux muscles. Financé par le Conseil européen de l’innovation, le projet fight-dm1 présentera une nouvelle thérapie moléculaire fondée sur des oligonucléotides simple brin synthétiques, appelés antimiR. Ces molécules se veulent complémentaires de celles du microARN-23b afin qu’elles puissent bloquer sa fonction ou la dégrader. Après avoir démontré une efficacité préclinique prometteuse, la technologie brevetée sera validée dans le cadre d’une étude portant sur des patients.
Objectif
Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is a clinically and genetically heterogeneous disorder with more than 1 million diagnosed patients worldwide, making it the most common adult muscular dystrophy. Available treatments only relief symptoms. Given this need, we offer ATX-01, a first in class miRNA therapy that inhibits miR-23b without changing the DNA, which rescues DM1 pathogenic mis-splicing. We have demonstrated improved target engagement effects in skeletal and respiratory muscle in in-vitro and in-vivo studies, granting us an FDA pre-IND approval and orphan drug designation. Our approach, antimiRs conjugated to fatty acids, constitutes Arthex's technology platform, which guarantees efficient drug delivery to target muscular and extra-muscular tissue at low doses. This patented technology will be validated through a Phase I/IIa clinical trial and chronic preclinical studies, to then be extended to applications as other myotonic dystrophies, Fuchs dystrophy, cachexia, among other opportunities.
Champ scientifique
Programme(s)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Régime de financement
EIC-ACC - EIC-ACCCoordinateur
46980 Valencia
Espagne
L’entreprise s’est définie comme une PME (petite et moyenne entreprise) au moment de la signature de la convention de subvention.