Descrizione del progetto
Un’innovativa terapia molecolare contro la distrofia miotonica
La distrofia miotonica di tipo 1 è una distrofia muscolare ereditaria caratterizzata da debolezza e disabilità muscolare, nonché da una prolungata tensione muscolare. Le prove emergenti suggeriscono un’alterazione dell’espressione del microRNA, quali la sovraregolazione del microRNA-23b che svolge un ruolo importante nella traslazione delle proteine correlate ai muscoli. Finanziato dal Consiglio europeo per l’innovazione, il progetto fight-dm1 presenterà un’innovativa terapia molecolare basata su oligonucleotidi sintetici a filamento singolo noti come anti-miR. Queste molecole sono state progettate per essere complementari a quelle del microRNA-23b in modo da poterne bloccare il funzionamento o degradarlo. In seguito a un’efficacia preclinica promettente, la tecnologia brevettata sarà convalidata in uno studio sui pazienti.
Obiettivo
Myotonic dystrophy type 1 (DM1) is a clinically and genetically heterogeneous disorder with more than 1 million diagnosed patients worldwide, making it the most common adult muscular dystrophy. Available treatments only relief symptoms. Given this need, we offer ATX-01, a first in class miRNA therapy that inhibits miR-23b without changing the DNA, which rescues DM1 pathogenic mis-splicing. We have demonstrated improved target engagement effects in skeletal and respiratory muscle in in-vitro and in-vivo studies, granting us an FDA pre-IND approval and orphan drug designation. Our approach, antimiRs conjugated to fatty acids, constitutes Arthex's technology platform, which guarantees efficient drug delivery to target muscular and extra-muscular tissue at low doses. This patented technology will be validated through a Phase I/IIa clinical trial and chronic preclinical studies, to then be extended to applications as other myotonic dystrophies, Fuchs dystrophy, cachexia, among other opportunities.
Campo scientifico
Programma(i)
- HORIZON.3.1 - The European Innovation Council (EIC) Main Programme
Argomento(i)
Meccanismo di finanziamento
EIC-ACC - EIC-ACCCoordinatore
46980 Valencia
Spagna
L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione.