Objectif
The feasibility of ex vivo gene therapy in humans has been demonstrated with retrovirally ransduced hematopoietic stem cells. At the same time, risks associated with the use of retroviral vectors became apparent. We will establish and validate a novel combination technology for hematopoietic cell isolation and non-viral transfection leading to site-specific genomic integration of transfected nucleic acids. This novel technology will be validated by expert groups in hematopoietic stem cell gene therapy and related basic and clinical research. The technology is going to be exploited and disseminated by the company partners Miltenyi Biotech, OZ Biosciences, and Poetic Genetics.
A platform technology for non-viral transfection of hematopoietic cells in general and hemaptopoietic stem cells in particular, with optional stable genetic modification, will be established by integrating a clinically approved magnetic cell separation technique (CliniMACS) with magnetically enhanced transfection (Magnetofection). Cel l nucleus-targeting vectors will be applied. For selected indications, the technology will be practiced with plasmid constructs that provide site-specific genomic integration, either the phage phiC31 integrase system or, alternatively, a drug-inducible A AV-derived replicase/integrase system.
Technology validation includes the analysis of genomic integration sites, transcriptom profiling, characterization of stable and inducible trans-gene expression and evaluation of engraftment and persistence in transgenic animal models using molecular biological tools and magnetic resonance imaging. The therapeutic potential will be examined in a SCID-X mouse model in direct comparison with established retroviral technology. Magselectofection is expected to circumvent problems associated with viral vectors, contribute to health care progress and foster the competitiveness of Europe's biotechnology industry based on its competitive advantage.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences naturelles sciences biologiques biochimie biomolécule acide nucléique
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP6-2004-LIFESCIHEALTH-5
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
MUNICH
Allemagne
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.