Ziel
The feasibility of ex vivo gene therapy in humans has been demonstrated with retrovirally ransduced hematopoietic stem cells. At the same time, risks associated with the use of retroviral vectors became apparent. We will establish and validate a novel combination technology for hematopoietic cell isolation and non-viral transfection leading to site-specific genomic integration of transfected nucleic acids. This novel technology will be validated by expert groups in hematopoietic stem cell gene therapy and related basic and clinical research. The technology is going to be exploited and disseminated by the company partners Miltenyi Biotech, OZ Biosciences, and Poetic Genetics.
A platform technology for non-viral transfection of hematopoietic cells in general and hemaptopoietic stem cells in particular, with optional stable genetic modification, will be established by integrating a clinically approved magnetic cell separation technique (CliniMACS) with magnetically enhanced transfection (Magnetofection). Cel l nucleus-targeting vectors will be applied. For selected indications, the technology will be practiced with plasmid constructs that provide site-specific genomic integration, either the phage phiC31 integrase system or, alternatively, a drug-inducible A AV-derived replicase/integrase system.
Technology validation includes the analysis of genomic integration sites, transcriptom profiling, characterization of stable and inducible trans-gene expression and evaluation of engraftment and persistence in transgenic animal models using molecular biological tools and magnetic resonance imaging. The therapeutic potential will be examined in a SCID-X mouse model in direct comparison with established retroviral technology. Magselectofection is expected to circumvent problems associated with viral vectors, contribute to health care progress and foster the competitiveness of Europe's biotechnology industry based on its competitive advantage.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Naturwissenschaften Biowissenschaften Biochemie Biomoleküle Nukleinsäure
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Zelltechnik Stammzelle
- Technik und Technologie Medizintechnik diagnostische Bildgebung Magnetresonanztomografie
- Technik und Technologie Nanotechnologie Nanomaterialien
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
FP6-2004-LIFESCIHEALTH-5
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Koordinator
MUNICH
Deutschland
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.