Obiettivo
The feasibility of ex vivo gene therapy in humans has been demonstrated with retrovirally ransduced hematopoietic stem cells. At the same time, risks associated with the use of retroviral vectors became apparent. We will establish and validate a novel combination technology for hematopoietic cell isolation and non-viral transfection leading to site-specific genomic integration of transfected nucleic acids. This novel technology will be validated by expert groups in hematopoietic stem cell gene therapy and related basic and clinical research. The technology is going to be exploited and disseminated by the company partners Miltenyi Biotech, OZ Biosciences, and Poetic Genetics.
A platform technology for non-viral transfection of hematopoietic cells in general and hemaptopoietic stem cells in particular, with optional stable genetic modification, will be established by integrating a clinically approved magnetic cell separation technique (CliniMACS) with magnetically enhanced transfection (Magnetofection). Cel l nucleus-targeting vectors will be applied. For selected indications, the technology will be practiced with plasmid constructs that provide site-specific genomic integration, either the phage phiC31 integrase system or, alternatively, a drug-inducible A AV-derived replicase/integrase system.
Technology validation includes the analysis of genomic integration sites, transcriptom profiling, characterization of stable and inducible trans-gene expression and evaluation of engraftment and persistence in transgenic animal models using molecular biological tools and magnetic resonance imaging. The therapeutic potential will be examined in a SCID-X mouse model in direct comparison with established retroviral technology. Magselectofection is expected to circumvent problems associated with viral vectors, contribute to health care progress and foster the competitiveness of Europe's biotechnology industry based on its competitive advantage.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole acidi nucleici
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- ingegneria e tecnologia ingegneria medica diagnostica per immagini risonanza magnetica per immagini
- ingegneria e tecnologia nanotecnologia nanomateriali
È necessario effettuare l’accesso o registrarsi per utilizzare questa funzione
Siamo spiacenti… si è verificato un errore inatteso durante l’esecuzione.
È necessario essere autenticati. La sessione potrebbe essere scaduta.
Grazie per il tuo feedback. Riceverai presto un'e-mail di conferma dell'invio. Se hai scelto di ricevere una notifica sullo stato della segnalazione, sarai contattato anche quando lo stato della segnalazione cambierà.
Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP6-2004-LIFESCIHEALTH-5
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
MUNICH
Germania
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.