Objectif
The retina represents the visual sensory receptor of the nervous system (CNS). Inherited diseases like Retintitis Pigmentosa (RP) and Leber Congenital Amaurosis (LCA), for which no therapies are available, are due to mutations in genes preferentially expressed in the photoreceptor cells of the retina. Vectors derived from the adeno-associated virus (AAV) efficiently transduce the retina of animal models. AAV-mediated gene transfer reverts retinal pigment epithelium (RPE) defects and the safety of this strategy is being tested for the first time in humans by an AAVEYE partner. However, approaches to correct photoreceptor-specific diseases are inefficient. The objective of the AAVEYE consortium is to develop state-of-the art gene transfer to photoreceptors in the retina, and to provide pre-clinical proof-of-concept of gene therapy for severe blinding retinal photoreceptor diseases to be transferred from bench to bedside. AAVEYE, which uniquely combines leading European scientists in the fields of: AAV-mediated gene transfer to the retina, elucidation of the pathogenesis of photoreceptor degeneration and design of molecular diagnostics for inherited retinal diseases, will accomplish this through: 1) development of AAV-based long-term and safe gene transfer to photoreceptors through combinations of endogenous promoters and AAV serotypes. 2) assessment of the impact of AAV-mediated photoreceptor transduction on rescue of visual function in animal models of severe RP and LCA. 3) evaluation of the efficacy of combination of gene replacement with adjuvant molecules on photoreceptor survival. 4) characterization of patients with severe inherited photoreceptor diseases to move from bench to bedside the gene therapies strategies tested. The results of this proposal will provide the knowledge and validation to further develop novel AAV-mediated therapeutic approaches with a broad potential application in the retina and central nervous system.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences naturelles sciences biologiques neurobiologie
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques microbiologie virologie
- sciences médicales et de la santé médecine clinique ophtalmologie
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
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Mots‑clés
Les mots-clés du projet tels qu’indiqués par le coordinateur du projet. À ne pas confondre avec la taxonomie EuroSciVoc (champ scientifique).
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP7-HEALTH-2007-B
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
00185 ROMA
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.