Objetivo
Skeletal dysplasias are a diverse and heterogeneous group of hereditary disorders characterized by malformations of bone and cartilage. These conditions affect development patterns in bones of growing children, and the clinical severity ranges from mild short stature to highly disfiguring, and even to lethal forms. Their treatment is very challenging, typically with no or limited success. This proposal is designed to explore the use of gene- and stem cell-based approaches to influence bone development in growth plate disorders characterized by aberrant constitutive cellular signaling in the growth plate chondrocytes. These biotherapeutic technologies offer the unique opportunity to manipulate and influence the cells in the developing growth plate, and if successfully applied, may functionally rescue bone growth and restore normal skeletal development. In this study, we will work to gain fundamental knowledge necessary for the rational design of a therapy for achondroplasia and Noonan syndrome. In attempting to address skeletal dysplasias, we have chosen to focus on these diseases because they are caused by gain-of-function point mutations affecting intracellular signaling in growth plate chondrocytes, and there exists transgenic mouse models containing mutations identical to that found in affected patients. The following specific aims will be addressed: Aim 1- To determine the biological effects of systemic gene delivery and overexpression of sFGFR3 in Fgfr3ach/+ mice. Aim 2- To determine if overexpression of sFGFR3 or inhibition of SHP2 expression can restore growth in bones from Ptpn11D61G/+ mice in an organ culture system. Aim 3- To determine the capacity of exogenous stem cells to influence the biology of diseased growth plate in vivo. The fellowship will contribute to the reintegration of Dr. Gouze, an expert in gene and stem cell therapies for musculoskeletal disorders, in the INSERM unit of Pr. Salles, an expert in pediatric endocrinology and growth disorders
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica endocrinología
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Palabras clave
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-IRG-2008
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
75654 PARIS
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.