Objetivo
Primary hiperoxaluria (PH-1) is a human genetic disease consisting on a deficiency of alanine-glyoxylateaminotransferase (AGT) activity in hepatocytes. This enzyme metabolizes glyoxylate and a lack of its activity leads to an excessive production of oxalate. Oxalate accumulation damages kidney and liver functions at first and other tissues and organs later. This disease is lethal and no effective pharmacological treatment exists nowadays; renal and hepatic transplants become necessary to preserve the life of the patients. Several mutations on AGT gene, leading to protein misfolding that avoids enzymatic activity, have been described as responsible for this disease. Our objective in this project is to develop an effective treatment for PH-1, based in a strategy of pharmacological stabilization of AGT. This novel approach is the state of the art for protein misfolding, and it is based in the use of pharmacological chaperones to recover protein active conformation. In this Memory we include the design, synthesis and biological evaluation of a series of chaperones for AGT. The synthesis has been designed following a Diversity Oriented Synthesis-like scheme, based on the knowledge of the recently described enzyme active site and it is an application of the skills that the applicant acquired during her postdoctoral stay at Cambridge University (UK) as a Marie Curie IEF-Fellow. The project is a multidisciplinary approach with a synthetic chemical part to be developed at the University of Granada, where the applicant is Assistant Lecturer, and a biological part to be developed during short stays at the University of La Laguna (Canary Islands, PH-1 endemic zone) in collaboration with Prof. Eduardo Salido, a specialist in PH-1. The project deals with a topic of interest in European Research as it faces the treatment of an “orphan disease” that is endemic in some regions of Europe, and it meets a part of the therapy not fully covered by the pharmaceutical industry
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias naturales ciencias biológicas bioquímica biomoléculas proteínas plegamiento de proteínas
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2009-RG
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
18071 GRANADA
España
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.