Obiettivo
Primary hiperoxaluria (PH-1) is a human genetic disease consisting on a deficiency of alanine-glyoxylateaminotransferase (AGT) activity in hepatocytes. This enzyme metabolizes glyoxylate and a lack of its activity leads to an excessive production of oxalate. Oxalate accumulation damages kidney and liver functions at first and other tissues and organs later. This disease is lethal and no effective pharmacological treatment exists nowadays; renal and hepatic transplants become necessary to preserve the life of the patients. Several mutations on AGT gene, leading to protein misfolding that avoids enzymatic activity, have been described as responsible for this disease. Our objective in this project is to develop an effective treatment for PH-1, based in a strategy of pharmacological stabilization of AGT. This novel approach is the state of the art for protein misfolding, and it is based in the use of pharmacological chaperones to recover protein active conformation. In this Memory we include the design, synthesis and biological evaluation of a series of chaperones for AGT. The synthesis has been designed following a Diversity Oriented Synthesis-like scheme, based on the knowledge of the recently described enzyme active site and it is an application of the skills that the applicant acquired during her postdoctoral stay at Cambridge University (UK) as a Marie Curie IEF-Fellow. The project is a multidisciplinary approach with a synthetic chemical part to be developed at the University of Granada, where the applicant is Assistant Lecturer, and a biological part to be developed during short stays at the University of La Laguna (Canary Islands, PH-1 endemic zone) in collaboration with Prof. Eduardo Salido, a specialist in PH-1. The project deals with a topic of interest in European Research as it faces the treatment of an “orphan disease” that is endemic in some regions of Europe, and it meets a part of the therapy not fully covered by the pharmaceutical industry
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine ripiegamento proteico
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine enzimi
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-PEOPLE-2009-RG
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
18071 GRANADA
Spagna
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.