Objectif
Hematopoietic stem cell gene therapy has a tremendous potential to treat human disease. Yet, in conjunction with the first successful results in the clinic, severe adverse events linked to the gene transfer protocol were reported. Recently, we provided proof-of-principle of two new powerful strategies to improve the efficacy and safety of gene transfer: 1) regulating transgene expression by exploiting cellular microRNAs; 2) targeting integration at predetermined sites of the genome by forcing homologous recombination with designer Zinc finger nucleases. Here we will investigate the microRNA network regulating hematopoiesis and exploit the new knowledge to develop vectors with stringently controlled expression throughout the hematopoietic lineages. We will develop Zinc finger nuclease-based vectors that insert the transgene with high efficiency and specificity either downstream to its own endogenous promoter or into a safe genomic harbor that allows for robust expression without interference on the neighboring genes. By combining these strategies we will provide radically improved gene transfer platforms. Furthermore, we will exploit these technologies for the generation and genetic correction of induced pluripotent stem cells, providing a potentially unlimited source of patient-derived vector free gene corrected multipotent stem cells for future applications of regenerative medicine. The new gene therapy strategies will be tested in pre-clinical models of leukodystrophies and immunodeficiencies, for which we have extensive experience, and should enter a clinical trial for at least one such disease by the end of the proposed funding period. If successfully validated, the new strategies may eventually broaden the scope of gene therapy in medicine.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences chimiques chimie inorganique métal de transition
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences naturelles sciences biologiques génétique génome
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
ERC-2009-AdG
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Institution d’accueil
20132 Milano
Italie
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.