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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Contenido archivado el 2024-06-18

Generation of AAV-based, arrayed genetic libraries for in vivo functional selection: an innovative approach to identify secreted factors and microRNAs against degenerative disorders

Objetivo

A foremost health problem stems from the burden of degenerative diseases, including heart failure, neurodegeneration, retinal degeneration and diabetes, essentially linked to the aging of the human population and the incapacity of post-mitotic tissues to undergo efficient repair. This is an ambitious, highly innovative project aimed at developing an in vivo selection procedure, based on gene transfer of two genetic libraries cloned into Adeno-Associated Virus (AAV)-based vectors, for the identification of novel secreted factors or microRNAs providing benefit against various degenerative diseases. Two arrayed libraries will be generated, one coding for ~1,300 cDNAs from the mouse secretome, the other for all known microRNAs (~800 genes). Pools of vectors from each library will be obtained with serotypes suitable for in vivo transduction of different organs. The vectors will be injected in a series of mouse models of degenerative disorders involving damage to cardiomyocytes,, neurodegeneration, retinal degeneration and loss of beta-cells in the pancreas. The degenerative conditions will drive the selection for secreted factors or miRNA putatively preventing cell apoptosis, enhancing residual cell function or, in the best possible scenario, promoting tissue regeneration. This in vivo selection approach, which is supported by very encouraging preliminary results, has never been attempted before and is rendered possible by the property of AAV vectors to be produced at high titers, infect tissues at high multiplicity, persist in the transduced cells for prolonged period of times and efficiently express their transgenes in vivo. In addition to its final goal of identifying novel biotherapeutics, the project entails the successful achievement of several intermediate objectives and is expected to extend both technology and knowledge beyond the state-of-the art.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

ERC-2009-AdG
Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

ERC-AG - ERC Advanced Grant

Institución de acogida

INTERNATIONAL CENTRE FOR GENETIC ENGINEERING AND BIOTECHNOLOGY
Aportación de la UE
€ 1 824 000,00
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Beneficiarios (1)

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