Objectif
We have developed the tools and experimental models and have provided the proof of principle that gene modified autologous haematopoietic stem cells can restore a complete immunological system in vivo in a particular form of SCID. We are pursuing these efforts applying this strategy to several other diseases : two lentivirus protocols for X-linked adrenoleukodystrophy, Thalassemia and sickle cell disease, are developed in our Clinical Investigation Centre. In 2010, we plan to initiate two other gene therapy trials for two primary immunodeficiencies (SCID-X1 and Wiskott-Aldrich syndrome). Our expertise in translational medicine has now been used to transfer into clinics a new gene therapy protocol for a devastating inherited skin disease : dystrophic epidermolysis bullosa. To complement these approaches, we optimize HLA-mismatched haematopoietic stem cell transplantation (HSCT). They are an important therapeutic option for children with primary immunodeficiencies but the delayed reconstitution of the T-cell compartment following T-cell depleted HSCT remains a major clinical concern thus drastically limiting its broader clinical application. In order to speed-up the immunological reconstitution in this setting, we try to pre-clinically develop a new approach able to generate a large quantity of T-cellular precursors from a fraction of the donor CD34+ stem cells shortly cultured on Notch delta 4 ligand. This strategy could ideally provide the recipient with a pool of diverse T-cells within the first month after transplantation conferring T-cellular immunity before de novo thymopoiesis takes place.
The results obtained with this procedure are so important that we think to extend its use to the transduction of HSC for the gene therapy trials.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences médicales et de la santé médecine clinique transplantation
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
ERC-2010-AdG_20100317
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Institution d’accueil
75654 PARIS
France
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.