Ziel
We have developed the tools and experimental models and have provided the proof of principle that gene modified autologous haematopoietic stem cells can restore a complete immunological system in vivo in a particular form of SCID. We are pursuing these efforts applying this strategy to several other diseases : two lentivirus protocols for X-linked adrenoleukodystrophy, Thalassemia and sickle cell disease, are developed in our Clinical Investigation Centre. In 2010, we plan to initiate two other gene therapy trials for two primary immunodeficiencies (SCID-X1 and Wiskott-Aldrich syndrome). Our expertise in translational medicine has now been used to transfer into clinics a new gene therapy protocol for a devastating inherited skin disease : dystrophic epidermolysis bullosa. To complement these approaches, we optimize HLA-mismatched haematopoietic stem cell transplantation (HSCT). They are an important therapeutic option for children with primary immunodeficiencies but the delayed reconstitution of the T-cell compartment following T-cell depleted HSCT remains a major clinical concern thus drastically limiting its broader clinical application. In order to speed-up the immunological reconstitution in this setting, we try to pre-clinically develop a new approach able to generate a large quantity of T-cellular precursors from a fraction of the donor CD34+ stem cells shortly cultured on Notch delta 4 ligand. This strategy could ideally provide the recipient with a pool of diverse T-cells within the first month after transplantation conferring T-cellular immunity before de novo thymopoiesis takes place.
The results obtained with this procedure are so important that we think to extend its use to the transduction of HSC for the gene therapy trials.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Zelltechnik Stammzelle
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Klinische Medizin Transplantation
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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ERC-2010-AdG_20100317
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Gastgebende Einrichtung
75654 PARIS
Frankreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.