Objetivo
"Familial hypercholesterolemia type IIa (FH) is a life-threatening disease caused by mutations on the Low Density Lipoprotein Receptor (LDLR). While drug treatments reduce the level of circulating cholesterol in heterozygote patients (1:500) with variable efficiency, homozygote patients (1:106) can only be treated by bimonthly apheresis, an invasive procedure. Hepatocytes are the only cells capable to internalize and degrade cholesterol.
We previously shown that we were able to generated iPS from normal human fibroblasts and differentiated them into hepatocyte-like cells.
Our aim is to develop preclinical tools and models to study human monogenic liver metabolic diseases and evaluate the ex vivo gene/cell therapy approaches.
Our study will be focused on patient specific model for FH. In addition to reproducing the pathology in vitro with hepatocyte-like cells-derived from heterozygote and homozygote FH patients, this model will allow us to study the impact of LDLR mutations on cholesterol homeostasis in a human context. At a more long-term, FH-derived hepatocytes should represent alternative tools for drug screening in an actual current context in which there are no cellular models displaying features of hepatocytes. They will enable testing the efficacy of new drugs on cholesterol pathway and their effects on the specific disease-related hepatocyte phenotype (cell differentiation and proliferation). Finally, this model will provide a tool to evaluate autologous gene/cell therapy with iPS-derived hepatocyte-like cells."
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2010-RG
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
75654 PARIS
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.