Objetivo
Liver diseases are becoming one of the most common causes of mortality in developing countries, and orthotopic liver transplantation is the only available treatment. However, this procedure carries implies indefinite immunosupression treatment associated with heavy side effects and eventual rejection. Furthermore, an increasing number of patients die while on the liver transplant waiting list due to the shortage of donor livers. Hepatocyte transplantation recently became an alternative to transplantation for the treatment of life-threatening Ineherithed Metabolic Diseases (IMDs) of the liver. However, this approach is also hampered by the lack of donors and by the difficulty in expending hepatocytes in vitro. Therefore, developing alternative source of hepatocytes represents a major challenge for the regenerative medicine field. Pluripotent stem cells generated from reprogrammed somatic cells (human Induced Pluripotent Stem Cells or hIPSCs) represent an advantageous solution since they can proliferate indefinitely in vitro while maintaining their capacity to differentiate into a broad number of cell types including hepatocytes. In addition, hIPSCs could enable the production of patient specific cells fully immuno-compatible with the original donor thereby avoiding the need for immune suppressive treatment. Here, we propose to systematically address the limitations preventing the use of hIPSCs for cells based therapy of IMDs. We will first develop novel methods to generate “better” hIPSCs fully compatible with clinical applications and to differentiate them into adult hepatocyes. In parallel, we will establish a novel approach for editing the mammalian genome and to correct the genetic defects associated with IMDs. Finally, we will validate the safety and the functionality of hIPSCs derived hepatocytes in vivo. Overall this comprehensive study will aim to provide the first proof of principle that hIPSCs could be useful in novel therapies against IMDs.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
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- ciencias sociales sociología demografía mortalidad
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica hepatología
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
ERC-2011-StG_20101109
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Institución de acogida
CB2 1TN CAMBRIDGE
Reino Unido
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.