Ziel
Liver diseases are becoming one of the most common causes of mortality in developing countries, and orthotopic liver transplantation is the only available treatment. However, this procedure carries implies indefinite immunosupression treatment associated with heavy side effects and eventual rejection. Furthermore, an increasing number of patients die while on the liver transplant waiting list due to the shortage of donor livers. Hepatocyte transplantation recently became an alternative to transplantation for the treatment of life-threatening Ineherithed Metabolic Diseases (IMDs) of the liver. However, this approach is also hampered by the lack of donors and by the difficulty in expending hepatocytes in vitro. Therefore, developing alternative source of hepatocytes represents a major challenge for the regenerative medicine field. Pluripotent stem cells generated from reprogrammed somatic cells (human Induced Pluripotent Stem Cells or hIPSCs) represent an advantageous solution since they can proliferate indefinitely in vitro while maintaining their capacity to differentiate into a broad number of cell types including hepatocytes. In addition, hIPSCs could enable the production of patient specific cells fully immuno-compatible with the original donor thereby avoiding the need for immune suppressive treatment. Here, we propose to systematically address the limitations preventing the use of hIPSCs for cells based therapy of IMDs. We will first develop novel methods to generate “better” hIPSCs fully compatible with clinical applications and to differentiate them into adult hepatocyes. In parallel, we will establish a novel approach for editing the mammalian genome and to correct the genetic defects associated with IMDs. Finally, we will validate the safety and the functionality of hIPSCs derived hepatocytes in vivo. Overall this comprehensive study will aim to provide the first proof of principle that hIPSCs could be useful in novel therapies against IMDs.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
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Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
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Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
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ERC-2011-StG_20101109
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Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Gastgebende Einrichtung
CB2 1TN CAMBRIDGE
Vereinigtes Königreich
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.