Objectif
Haemophilia is a group of hereditary genetic disorders that impair the body's ability to maintain normal blood coagulation. Haemophilia A (clotting factor VIII deficiency) is the most common form of the disorder, occurring in ~1 in 5,000 males in Europe. Although different gene transfer strategies for factor replacement have been evaluated, several properties make adeno-associated virus (AAV) vectors the most promising. Most importantly, AAV directs long-term transgene expression from non-dividing cells in animal models after a single administration of vector. In addition, AAV has an excellent safety profile. Unlike other vectors of viral origin, AAV has never been associated with any human disease and is naturally replication deficient.
The overriding goal of the proposal is to improve the probability that AAV-mediated FVIII gene transfer can be used to successfully treat patients with haemophilia A. To achieve this goal, the Fellow will 1) establish a simple and efficient GMP compliant manufacturing platform for rAAV-HLP-codop-hFVIII pseudotyped with serotype 8 capsid2) assess the safety and efficacy of this AAV vector encoding a novel, potent FVIII-variant in mice.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences naturelles sciences biologiques microbiologie virologie
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP7-PEOPLE-2012-IEF
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
WC1E 6BT LONDON
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.