Objetivo
Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) is a primary X-linked rare disease (1:250.000 mainly children) caused by mutations in the was gene. Gene Therapy (GT) results in Primary Immunodeficiencies (PID) have been particularly successful due to advances in gene modification of hematopoietic stem cells (HSCs). Currently there is a clinical trial which has developed an ex vivo approach that uses a HIV-derived lentiviral vector to transfer genes into autologous CD34+ HSCs from WAS patients. This clinical study, initiated in 2010 in London by the team of Professor Thrasher, is also conducted in Paris and in Boston. Our laboratory has developed therapeutic lentiviral vectors (LVs) for GT of WAS (WW y AWW) (Martin et al. 2005; Frecha et al. 2008) that express WASP phisiologically in T cells of WAS patients and restore normal functions of T cells, dendritic cells and macrophages WASP-deficients. Also, the transduction of WASP deficient cells with WW confers a growth selective advantage.
Given that the HSCs are the therapeutic target for WAS GT, the first objective of this project is to check the capacity of AWW, WW and the therapeutic vectors currently in use in clinical trial (NCT01347242) in the phenotipic restauration of WAS knockout mice (WASKO). For that purpose, we will transduce mHSCs of WASKO mice with these LVs and inject them in WASKO irradiated mice to the analysis expression, in terms of the WAS restore capacity of different hematopoietic populations. The second objective will be to improve safety and efficiency of gene transfer vectors for WAS gene therapy. We will include insulator sequences (INS) in our therapeutic SIN-LVs expressing was cDNA through its own promoter. New AWWINS y WWINS vectors will be compared in term of efficiency and safety using WAS-deficient T cells and tumour-prompt mice models. Based on these results we will develop stable producer cell lines for WAS GT applications.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
Para utilizar esta función, debe iniciar sesión o registrarse
Le pedimos disculpas, pero se ha producido un error inesperado durante la ejecución.
Necesita estar autentificado. Puede que su sesión haya finalizado.
Gracias por su comentario. En breve recibirá un correo electrónico para confirmar el envío. Si ha seleccionado que se le notifique sobre el estado del informe, también se le contactará cuando el estado del informe cambie.
Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2012-IEF
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
WC1E 6BT LONDON
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.