Obiettivo
Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) is a primary X-linked rare disease (1:250.000 mainly children) caused by mutations in the was gene. Gene Therapy (GT) results in Primary Immunodeficiencies (PID) have been particularly successful due to advances in gene modification of hematopoietic stem cells (HSCs). Currently there is a clinical trial which has developed an ex vivo approach that uses a HIV-derived lentiviral vector to transfer genes into autologous CD34+ HSCs from WAS patients. This clinical study, initiated in 2010 in London by the team of Professor Thrasher, is also conducted in Paris and in Boston. Our laboratory has developed therapeutic lentiviral vectors (LVs) for GT of WAS (WW y AWW) (Martin et al. 2005; Frecha et al. 2008) that express WASP phisiologically in T cells of WAS patients and restore normal functions of T cells, dendritic cells and macrophages WASP-deficients. Also, the transduction of WASP deficient cells with WW confers a growth selective advantage.
Given that the HSCs are the therapeutic target for WAS GT, the first objective of this project is to check the capacity of AWW, WW and the therapeutic vectors currently in use in clinical trial (NCT01347242) in the phenotipic restauration of WAS knockout mice (WASKO). For that purpose, we will transduce mHSCs of WASKO mice with these LVs and inject them in WASKO irradiated mice to the analysis expression, in terms of the WAS restore capacity of different hematopoietic populations. The second objective will be to improve safety and efficiency of gene transfer vectors for WAS gene therapy. We will include insulator sequences (INS) in our therapeutic SIN-LVs expressing was cDNA through its own promoter. New AWWINS y WWINS vectors will be compared in term of efficiency and safety using WAS-deficient T cells and tumour-prompt mice models. Based on these results we will develop stable producer cell lines for WAS GT applications.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-PEOPLE-2012-IEF
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Coordinatore
WC1E 6BT LONDON
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.