Objectif
Wiskott-Aldrich Syndrome (WAS) is a primary X-linked rare disease (1:250.000 mainly children) caused by mutations in the was gene. Gene Therapy (GT) results in Primary Immunodeficiencies (PID) have been particularly successful due to advances in gene modification of hematopoietic stem cells (HSCs). Currently there is a clinical trial which has developed an ex vivo approach that uses a HIV-derived lentiviral vector to transfer genes into autologous CD34+ HSCs from WAS patients. This clinical study, initiated in 2010 in London by the team of Professor Thrasher, is also conducted in Paris and in Boston. Our laboratory has developed therapeutic lentiviral vectors (LVs) for GT of WAS (WW y AWW) (Martin et al. 2005; Frecha et al. 2008) that express WASP phisiologically in T cells of WAS patients and restore normal functions of T cells, dendritic cells and macrophages WASP-deficients. Also, the transduction of WASP deficient cells with WW confers a growth selective advantage.
Given that the HSCs are the therapeutic target for WAS GT, the first objective of this project is to check the capacity of AWW, WW and the therapeutic vectors currently in use in clinical trial (NCT01347242) in the phenotipic restauration of WAS knockout mice (WASKO). For that purpose, we will transduce mHSCs of WASKO mice with these LVs and inject them in WASKO irradiated mice to the analysis expression, in terms of the WAS restore capacity of different hematopoietic populations. The second objective will be to improve safety and efficiency of gene transfer vectors for WAS gene therapy. We will include insulator sequences (INS) in our therapeutic SIN-LVs expressing was cDNA through its own promoter. New AWWINS y WWINS vectors will be compared in term of efficiency and safety using WAS-deficient T cells and tumour-prompt mice models. Based on these results we will develop stable producer cell lines for WAS GT applications.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
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- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale génie génétique thérapie génique
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences naturelles sciences biologiques génétique mutation
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
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Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP7-PEOPLE-2012-IEF
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
WC1E 6BT LONDON
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.