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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Contenido archivado el 2024-05-30

New experimental therapeutic approaches for Parkinson’s disease by direct DA neuronal reprogramming

Objetivo

Neurodegenerative diseases cause a significant burden on the elderly population in Europe. Parkinson’s disease (PD) affects 1.2 million people in Europe and with the increasing life expectancy this number will rise, putting more pressure on health care. Treatment of PD is only symptomatic, and therefore, there is an urgent need for more efficient therapies. Degeneration of mesencephalic DA neurons triggers the initial phases of PD, which raises the concept that cell replacement might represent a long-term restorative option for this neuropathology. Indeed, previous studies in PD patients have indicated that cell therapy has the potential to significantly sustain an enduring symptomatic relief. However, these studies suffered for lacking an ideal source of transplantable human DA neurons. Only recently the generation of induced stem cells (iPSCs) by the reprogramming of somatic cells has disclosed the possibility to generate individual specific neurons with a high therapeutic potential. We have recently developed a methodology that promotes transdifferentiation of mouse and human fibroblasts into functional induced dopaminergic neuronal (iDAN) cells. iDAN cells display sophisticated neuronal properties including pacemaking firing activity, synaptic integration, activity-dependent dopamine release and D2 functional autoreceptors. Therefore, iDAN cells offer an unprecedented cellular source with ideal features for cell therapy in PD, since they can be generated from the patients in high amounts. Here, we propose to strengthen the technology in the human setting and decipher the molecular events. Next, we will elaborate methods of in vivo reprogramming promoting neuronal transdifferentiation locally in the mouse brain. Finally, autologous transplantations of iDAN cells in parkinsonian monkeys will be attempted. Overall, this project will enhance cell reprogramming technologies with the ambition to generate a superior cellular source for transplantations in PD patients.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

ERC-2013-ADG
Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

ERC-AG - ERC Advanced Grant

Institución de acogida

OSPEDALE SAN RAFFAELE SRL
Aportación de la UE
€ 1 995 267,00
Dirección
VIA OLGETTINA 60
20132 Milano
Italia

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Región
Nord-Ovest Lombardia Milano
Tipo de actividad
Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments)
Enlaces
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

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Beneficiarios (2)

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