Objetivo
The aim of this network is to synergize expertises from European basic researchers, leaders in their field, and European SMEs specialized in stem cell amplification and in safety of these procedures, to set up conditions for autologous transfer of human stem cells in GMP conditions for the treatment of DMD by exon-skipping. Cell therapy trials in DMD has never fulfilled the promises raised by the early results obtained in mouse models. Several groups have recently demonstrated the possibility of generating a truncated, but functional dystrophin using exon-skipping, by masking splicing sequences with oligonucleotides introduced by either direct or viral transfer.
The direct approach can be used as many times as needed, but is extremely expensive, while the AAV approach allows a large dissemination of the masking sequences, but triggers an immune response to the vector, and therefore can be used only once. Cell therapy can thus be used to target sites which have not been cured by the AAV approach, using autologous cells as vectors which, by fusing with the regenerating fibres of the patient, will bring a functional dystrophin to these fibres.
Myoblasts become progressively exhausted in DMD patients as the disease progresses, while stem cells, such as mesoangioblasts or AC133+, remain intact and functional. However, little is known either about the possibility to transduce these cells with oligonucleotides or vectors for exon-skipping, or the methods that can be used to expand these cells in GMP conditions. The technical and ethical guidelines resulting from this network will enable SMEs to expand stem cells with myogenic potential in GMP conditions for clinical trials in patients with DMD or other neuromuscular diseases. This network is a natural link between MYORES, an existing NoE dedicated to muscle research, and TREAT, an upcoming NoE dedicated to therapeutics (FP6 4th Call, line LSH-2005-2.1.1-7) since it gathers specialists belonging to both NoE.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica cirugía
- ciencias agrícolas ciencias animales y lácteas mascotas
- ciencias médicas y de la salud medicina básica inmunología
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología distrofia muscular distrofia muscular de duchenne
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP6-2005-LIFESCIHEALTH-7
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Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Coordinador
PARIS
Francia
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.