Objectif
The aim of this network is to synergize expertises from European basic researchers, leaders in their field, and European SMEs specialized in stem cell amplification and in safety of these procedures, to set up conditions for autologous transfer of human stem cells in GMP conditions for the treatment of DMD by exon-skipping. Cell therapy trials in DMD has never fulfilled the promises raised by the early results obtained in mouse models. Several groups have recently demonstrated the possibility of generating a truncated, but functional dystrophin using exon-skipping, by masking splicing sequences with oligonucleotides introduced by either direct or viral transfer.
The direct approach can be used as many times as needed, but is extremely expensive, while the AAV approach allows a large dissemination of the masking sequences, but triggers an immune response to the vector, and therefore can be used only once. Cell therapy can thus be used to target sites which have not been cured by the AAV approach, using autologous cells as vectors which, by fusing with the regenerating fibres of the patient, will bring a functional dystrophin to these fibres.
Myoblasts become progressively exhausted in DMD patients as the disease progresses, while stem cells, such as mesoangioblasts or AC133+, remain intact and functional. However, little is known either about the possibility to transduce these cells with oligonucleotides or vectors for exon-skipping, or the methods that can be used to expand these cells in GMP conditions. The technical and ethical guidelines resulting from this network will enable SMEs to expand stem cells with myogenic potential in GMP conditions for clinical trials in patients with DMD or other neuromuscular diseases. This network is a natural link between MYORES, an existing NoE dedicated to muscle research, and TREAT, an upcoming NoE dedicated to therapeutics (FP6 4th Call, line LSH-2005-2.1.1-7) since it gathers specialists belonging to both NoE.
Champ scientifique (EuroSciVoc)
CORDIS classe les projets avec EuroSciVoc, une taxonomie multilingue des domaines scientifiques, grâce à un processus semi-automatique basé sur des techniques TLN. Voir: Le vocabulaire scientifique européen.
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- sciences médicales et de la santé médecine clinique chirurgie
- sciences agricoles sciences animales et liées à l'industrie laitière animaux domestiques
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale immunologie
- sciences médicales et de la santé biotechnologie médicale technologies cellulaires cellule souche
- sciences médicales et de la santé médecine fondamentale neurologie dystrophie musculaire myopathie de duchenne
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Programme(s)
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Programmes de financement pluriannuels qui définissent les priorités de l’UE en matière de recherche et d’innovation.
Thème(s)
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Les appels à propositions sont divisés en thèmes. Un thème définit un sujet ou un domaine spécifique dans le cadre duquel les candidats peuvent soumettre des propositions. La description d’un thème comprend sa portée spécifique et l’impact attendu du projet financé.
Appel à propositions
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
Procédure par laquelle les candidats sont invités à soumettre des propositions de projet en vue de bénéficier d’un financement de l’UE.
FP6-2005-LIFESCIHEALTH-7
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Régime de financement
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Régime de financement (ou «type d’action») à l’intérieur d’un programme présentant des caractéristiques communes. Le régime de financement précise le champ d’application de ce qui est financé, le taux de remboursement, les critères d’évaluation spécifiques pour bénéficier du financement et les formes simplifiées de couverture des coûts, telles que les montants forfaitaires.
Coordinateur
PARIS
France
Les coûts totaux encourus par l’organisation concernée pour participer au projet, y compris les coûts directs et indirects. Ce montant est un sous-ensemble du budget global du projet.