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CORDIS - Resultados de investigaciones de la UE
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Contenido archivado el 2024-06-16

Improved precision of nucleic acid based therapy of cystic fibrosis

Objetivo

The epithelial sodium channel (ENaC) is assumed to play a major role in the pathogenesis of chronic lung disease incystic fibrosis patients. Its natural regulation by the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR)appears to be compromised based on the impaired function of CFTR. The missing downregulation of the channel results in increased absorption of sodium ions and fluid across airway epithelia leading to the depletion of the peculiarly liquid layer and to the depression of mucus clearance. Several observations suggest that a downregulation of Ancestors the perciliary liquid layer, thereby rehydrating the mucus and improving ciliary clearance in the lung. Therefore we propose to specifically downregulate ENaC expression by RNA interference. For this purpose we develop and apply new means of nucleic acid precision targeting both on the molecular and macroscopic level. The first level of precisionist introduced by the use of ENaC-specific siRNA, a technology known for its high downregulating specificity. The second level of precision is brought about by uPA-receptor binding and nuclear localization peptide modules of novel nonviral molecular constructs for nucleic acid delivery. Protein transduction domain peptides will be used for the delivery of synthetic siRNA. A level of loco-regional precision is contributed by the administration of such constructs via the airwaysupon aerosolization. Yet another and novel level of precision and targeting is introduced by the association of viral and nonviral constructs for siRNA delivery and/or expression with magnetic nanoparticles, such that lung-specific accumulation and retention can be mediated by external magnetic fields. For this purpose novel magnetic vector formulations as well as magnetic field generating equipment are developed. These novel constructs and technologies will be evaluated in fetal and postnatal animal models in order to demonstrate their efficacy.

Ámbito científico (EuroSciVoc)

CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..

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Palabras clave

Palabras clave del proyecto indicadas por el coordinador del proyecto. No confundir con la taxonomía EuroSciVoc (Ámbito científico).

Programa(s)

Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.

Tema(s)

Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.

Convocatoria de propuestas

Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.

FP6-2003-LIFESCIHEALTH-I
Consulte otros proyectos de esta convocatoria

Régimen de financiación

Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.

STREP - Specific Targeted Research Project

Coordinador

LUDWIG MAXIMILIANS UNIVERSITAET
Aportación de la UE
Sin datos
Coste total

Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.

Sin datos

Participantes (10)

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