Objetivo
Neuromuscular disorders (NMDs) affect an estimated 300.000 people in Europe and no therapies are available for these highly incapacitating and lethal disorders. In the last few years, this status quo has shifted dramatically with the appearance of new RNA therapies targeting several of these disorders. Several clinical trials are currently underway but future development is being slowed due to several motives, mainly related to the requirement of personalised approaches for rarer mutations and to technical difficulties to evaluate the effects of these new therapies on relevant biological outcome measures.
I have been awarded a fellowship to develop a platform to streamline drug development for NMDs by combining several resources: immortalized control and patients’ cells, specific antibodies and new imaging techniques to be able to measure immunostained cultured cells directly in plate format. Duchenne muscular dystrophy (DMD) will be the first NMD that will benefit from this approach. Several therapeutic approaches aim to restore dystrophin expression in DMD: gene therapy, stem cell therapy, nonsense mutation read-through and redirection of splicing with antisense oligonucleotides (AOs). A reliable quantitative method to measure dystrophin in cell culture is not yet available and this project will develop such system, which will not only speed up development of new AOs targeting less common mutations, but also be the stepping stone that we will use to expand the platform not only to find treatments to other NMDs, but also possibly as a diagnostic tool for some of them.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: El vocabulario científico europeo..
- ciencias médicas y de la salud medicina básica farmacología y farmacia descubrimiento de fármacos
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica ingeniería genética terapia génica
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares células madre
- ciencias médicas y de la salud medicina básica neurología distrofia muscular distrofia muscular de duchenne
- ciencias naturales ciencias biológicas genética mutación
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
FP7-PEOPLE-2013-CIG
Consulte otros proyectos de esta convocatoria
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
MC-CIG - Support for training and career development of researcher (CIG)
Coordinador
48902 Barakaldo
España
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.