Obiettivo
Neuromuscular disorders (NMDs) affect an estimated 300.000 people in Europe and no therapies are available for these highly incapacitating and lethal disorders. In the last few years, this status quo has shifted dramatically with the appearance of new RNA therapies targeting several of these disorders. Several clinical trials are currently underway but future development is being slowed due to several motives, mainly related to the requirement of personalised approaches for rarer mutations and to technical difficulties to evaluate the effects of these new therapies on relevant biological outcome measures.
I have been awarded a fellowship to develop a platform to streamline drug development for NMDs by combining several resources: immortalized control and patients’ cells, specific antibodies and new imaging techniques to be able to measure immunostained cultured cells directly in plate format. Duchenne muscular dystrophy (DMD) will be the first NMD that will benefit from this approach. Several therapeutic approaches aim to restore dystrophin expression in DMD: gene therapy, stem cell therapy, nonsense mutation read-through and redirection of splicing with antisense oligonucleotides (AOs). A reliable quantitative method to measure dystrophin in cell culture is not yet available and this project will develop such system, which will not only speed up development of new AOs targeting less common mutations, but also be the stepping stone that we will use to expand the platform not only to find treatments to other NMDs, but also possibly as a diagnostic tool for some of them.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
- scienze mediche e della salute medicina di base farmacologia e farmacia scoperta di farmaci
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari cellule staminali
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia distrofie muscolari distrofia muscolare di duchenne
- scienze naturali scienze biologiche genetica mutazione
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
FP7-PEOPLE-2013-CIG
Vedi altri progetti per questo bando
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
MC-CIG - Support for training and career development of researcher (CIG)
Coordinatore
48902 Barakaldo
Spagna
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.