Ziel
Neuromuscular disorders (NMDs) affect an estimated 300.000 people in Europe and no therapies are available for these highly incapacitating and lethal disorders. In the last few years, this status quo has shifted dramatically with the appearance of new RNA therapies targeting several of these disorders. Several clinical trials are currently underway but future development is being slowed due to several motives, mainly related to the requirement of personalised approaches for rarer mutations and to technical difficulties to evaluate the effects of these new therapies on relevant biological outcome measures.
I have been awarded a fellowship to develop a platform to streamline drug development for NMDs by combining several resources: immortalized control and patients’ cells, specific antibodies and new imaging techniques to be able to measure immunostained cultured cells directly in plate format. Duchenne muscular dystrophy (DMD) will be the first NMD that will benefit from this approach. Several therapeutic approaches aim to restore dystrophin expression in DMD: gene therapy, stem cell therapy, nonsense mutation read-through and redirection of splicing with antisense oligonucleotides (AOs). A reliable quantitative method to measure dystrophin in cell culture is not yet available and this project will develop such system, which will not only speed up development of new AOs targeting less common mutations, but also be the stepping stone that we will use to expand the platform not only to find treatments to other NMDs, but also possibly as a diagnostic tool for some of them.
Wissenschaftliches Gebiet (EuroSciVoc)
CORDIS klassifiziert Projekte mit EuroSciVoc, einer mehrsprachigen Taxonomie der Wissenschaftsbereiche, durch einen halbautomatischen Prozess, der auf Verfahren der Verarbeitung natürlicher Sprache beruht. Siehe: Das European Science Vocabulary.
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- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Pharmakologie und Pharmazie Arzneimittelforschung
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Gentechnologie Gentherapie
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Medizinische Biotechnologie Zelltechnik Stammzelle
- Medizin- und Gesundheitswissenschaften Grundlagenmedizin Neurologie Muskeldystrophie Duchenne-Muskeldystrophie
- Naturwissenschaften Biowissenschaften Genetik Mutation
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Programm/Programme
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Mehrjährige Finanzierungsprogramme, in denen die Prioritäten der EU für Forschung und Innovation festgelegt sind.
Thema/Themen
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderungen zur Einreichung von Vorschlägen sind nach Themen gegliedert. Ein Thema definiert einen bestimmten Bereich oder ein Gebiet, zu dem Vorschläge eingereicht werden können. Die Beschreibung eines Themas umfasst seinen spezifischen Umfang und die erwarteten Auswirkungen des finanzierten Projekts.
Aufforderung zur Vorschlagseinreichung
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
Verfahren zur Aufforderung zur Einreichung von Projektvorschlägen mit dem Ziel, eine EU-Finanzierung zu erhalten.
FP7-PEOPLE-2013-CIG
Andere Projekte für diesen Aufruf anzeigen
Finanzierungsplan
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
Finanzierungsregelung (oder „Art der Maßnahme“) innerhalb eines Programms mit gemeinsamen Merkmalen. Sieht folgendes vor: den Umfang der finanzierten Maßnahmen, den Erstattungssatz, spezifische Bewertungskriterien für die Finanzierung und die Verwendung vereinfachter Kostenformen wie Pauschalbeträge.
MC-CIG - Support for training and career development of researcher (CIG)
Koordinator
48902 Barakaldo
Spanien
Die Gesamtkosten, die dieser Organisation durch die Beteiligung am Projekt entstanden sind, einschließlich der direkten und indirekten Kosten. Dieser Betrag ist Teil des Gesamtbudgets des Projekts.