Obiettivo
Gene therapy using adeno-associated viral (AAV) vectors has shown early promise in clinical trials. The therapeutic transgene cassette can be packaged in different AAV capsid pseudotypes, each having a unique transduction profile. At present, AAV capsid serotype selection for a specific clinical trial is based on effectiveness in small animal models. We (and others) have shown substantial progress in improving gene therapy for eye diseases in rodents. However, small animal studies are not often predictive of human outcome when it comes to the efficacy of viral delivery. Moreover, non-human primates used as pre-clinical animal models do not display any pathology making them unsuitable for testing efficacy. Here, I propose to overcome these bottlenecks in translational gene therapy by generating non-human primate models of retinal degeneration where effects of therapies and prosthesis on sight restoration can be tested. Generating transgenic primates using germline transgenesis would be very costly and ethically problematic. I thus propose to induce retinal disease locally, following delivery of pathogenic genes within specific subsets of cells in the non-human primate retina (Aim A). In Aim B, I propose to develop novel AAVs for use in human gene therapy using directed evolution. This bioengineering approach has yielded AAVs with enhanced delivery properties in the murine retina and applying it to post-mortem human retinas will generate AAVs responding to a clinical need in gene therapy. All together, the creation of models of disease in primates combined with novel AAVs tested in human post-mortem retinas will enable us to validate therapies aiming at vision restoration and neuroprotection in retinas with a macula and high central visual acuity, removing a major roadblock in the development of ocular therapeutics for humans.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze naturali scienze biologiche zoologia mammologia primatologia
- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia demenza alzheimer
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica ingegneria genetica terapia genica
- scienze mediche e della salute medicina clinica oftalmologia
- scienze mediche e della salute biotecnologia medica tecnologie cellulari
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
ERC-STG - Starting Grant
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2014-STG
Vedi tutti i progetti finanziati nell’ambito del bandoIstituzione ospitante
Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
75006 PARIS
Francia
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.