Genetic correction of glycogen debranching enzyme deficiency in Glycogen Storage disease III: a proof of concept study

Informations projet

GLYCODIS3

N° de convention de subvention: 658712

DOI

10.3030/658712

Projet clôturé

Date de signature de la CE 17 Avril 2015

Date de début 1 Janvier 2016

Date de fin 31 Decembre 2017

Financé au titre de

• EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions

Coût total

€ 173 076,00

Contribution de l’UE

€ 173 076,00

Coordonné par

ASSOCIATION GENETHON
France

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Les liens vers les livrables et les publications des projets du 7e PC, ainsi que les liens vers certains types de résultats spécifiques tels que les jeux de données et les logiciels, sont récupérés dynamiquement sur OpenAIRE .

Publications

Peer reviewed articles (4)

Rescue of GSDIII phenotype with gene transfer requires liver- and muscle- targeted GDE expression

Auteurs: Patrice Vidal, Serena Pagliarani, Pasqualina Colella, Helena Costa Verdera, Louisa Jauze, Monika Gjorgjieva, Francesco Puzzo, Solenne Marmier, Fanny Collaud, Marcelo Simon Sola, Severine Charles, Sabrina Lucchiari, Laetitia van Wittenberghe, Alban Vignaud, Bernard Gjata, Isabelle Richard, Pascal Laforet, Edoardo Malfatti, Gilles Mithieux, Fabienne Rajas, Giacomo P. Comi, Giuseppe Ronzitti, Federic
Publié dans: Molecular Therapy, 2017, ISSN 1525-0016
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.12.019

Combination Therapy Is the New Gene Therapy?

Auteurs: Giuseppe Ronzitti, Federico Mingozzi
Publié dans: Molecular Therapy, Numéro 26/1, 2018, Page(s) 12-14, ISSN 1525-0016
Éditeur: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.12.008

Emerging Issues in AAV-Mediated In Vivo Gene Therapy

Auteurs: Pasqualina Colella, Giuseppe Ronzitti, Federico Mingozzi
Publié dans: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numéro 8, 2018, Page(s) 87-104, ISSN 2329-0501
Éditeur: Nature publishing group
DOI: 10.1016/j.omtm.2017.11.007

Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase

Auteurs: Francesco Puzzo, Pasqualina Colella, Maria G. Biferi, Deeksha Bali, Nicole K. Paulk, Patrice Vidal, Fanny Collaud, Marcelo Simon-Sola, Severine Charles, Romain Hardet, Christian Leborgne, Amine Meliani, Mathilde Cohen-Tannoudji, Stephanie Astord, Bernard Gjata, Pauline Sellier, Laetitia van Wittenberghe, Alban Vignaud, Florence Boisgerault, Martine Barkats, Pascal Laforet, Mark A. Kay, Dwight D. K
Publié dans: Science Translational Medicine, Numéro 9/418, 2017, Page(s) eaam6375, ISSN 1946-6234
Éditeur: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.aam6375