Genetic correction of glycogen debranching enzyme deficiency in Glycogen Storage disease III: a proof of concept study

Informacje na temat projektu

GLYCODIS3

Identyfikator umowy o grant: 658712

DOI

10.3030/658712

Projekt został zamknięty

Data podpisania przez KE 17 Kwietnia 2015

Data rozpoczęcia 1 Stycznia 2016

Data zakończenia 31 Grudnia 2017

Finansowanie w ramach

• EXCELLENT SCIENCE - Marie Skłodowska-Curie Actions

Koszt całkowity

€ 173 076,00

Wkład UE

€ 173 076,00

Koordynowany przez

ASSOCIATION GENETHON
France

CORDIS oferuje możliwość skorzystania z odnośników do publicznie dostępnych publikacji i rezultatów projektów realizowanych w ramach programów ramowych HORYZONT.

Odnośniki do rezultatów i publikacji związanych z poszczególnymi projektami 7PR, a także odnośniki do niektórych konkretnych kategorii wyników, takich jak zbiory danych i oprogramowanie, są dynamicznie pobierane z systemu OpenAIRE .

Publikacje

Peer reviewed articles (4)

Rescue of GSDIII phenotype with gene transfer requires liver- and muscle- targeted GDE expression

Autorzy: Patrice Vidal, Serena Pagliarani, Pasqualina Colella, Helena Costa Verdera, Louisa Jauze, Monika Gjorgjieva, Francesco Puzzo, Solenne Marmier, Fanny Collaud, Marcelo Simon Sola, Severine Charles, Sabrina Lucchiari, Laetitia van Wittenberghe, Alban Vignaud, Bernard Gjata, Isabelle Richard, Pascal Laforet, Edoardo Malfatti, Gilles Mithieux, Fabienne Rajas, Giacomo P. Comi, Giuseppe Ronzitti, Federic
Opublikowane w: Molecular Therapy, 2017, ISSN 1525-0016
Wydawca: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.12.019

Combination Therapy Is the New Gene Therapy?

Autorzy: Giuseppe Ronzitti, Federico Mingozzi
Opublikowane w: Molecular Therapy, Numer 26/1, 2018, Strona(/y) 12-14, ISSN 1525-0016
Wydawca: Nature Publishing Group
DOI: 10.1016/j.ymthe.2017.12.008

Emerging Issues in AAV-Mediated In Vivo Gene Therapy

Autorzy: Pasqualina Colella, Giuseppe Ronzitti, Federico Mingozzi
Opublikowane w: Molecular Therapy - Methods & Clinical Development, Numer 8, 2018, Strona(/y) 87-104, ISSN 2329-0501
Wydawca: Nature publishing group
DOI: 10.1016/j.omtm.2017.11.007

Rescue of Pompe disease in mice by AAV-mediated liver delivery of secretable acid α-glucosidase

Autorzy: Francesco Puzzo, Pasqualina Colella, Maria G. Biferi, Deeksha Bali, Nicole K. Paulk, Patrice Vidal, Fanny Collaud, Marcelo Simon-Sola, Severine Charles, Romain Hardet, Christian Leborgne, Amine Meliani, Mathilde Cohen-Tannoudji, Stephanie Astord, Bernard Gjata, Pauline Sellier, Laetitia van Wittenberghe, Alban Vignaud, Florence Boisgerault, Martine Barkats, Pascal Laforet, Mark A. Kay, Dwight D. K
Opublikowane w: Science Translational Medicine, Numer 9/418, 2017, Strona(/y) eaam6375, ISSN 1946-6234
Wydawca: American Association for the Advancement of Science
DOI: 10.1126/scitranslmed.aam6375