Obiettivo This project will develop an innovative therapeutic approach for the treatment of Cystic Fibrosis (CF). This condition originates from the defective function of the CFTR protein, a chloride and bicarbonate permeable transmembrane channel. This project will evaluate small molecules capable of facilitating the transmembrane transport of anions such as chloride and bicarbonate and will thus enable CF treatment by replacing the missing CFTR anion permeation activity. This represents an unexplored path in the treatment of CF and a paradigm shift with respect to current strategies searching for a cure for CF. Instead of focusing on the development of mutation-specific treatments, we plan to develop a therapy applicable to CF patients, regardless of the type of mutation they harbor. Thus, this therapeutic approach overcomes the limitation of current mutation-specific treatments and is applicable to CF patients in general.To achieve this goal we have set up a comprehensive program to validate a research concept and complete the preclinical development of a new lead compound, making it ready for early clinical development. A rmultidisciplinary team of qualified researchers have been assembled to bring to conclusion a truly translational project from the synthesis of new compounds to validation on animal models.Cystic Fibrosis affects more people than any other rare disease. Therefore, it could be said, at least in quantitative terms, that CF qualifies as the main target of the topic. This project aims to complete the preclinical development of novel, innovative drugs based on a radically new concept in Cystic Fibrosis therapies. This result fully addresses the expected impact set out in the work programme of advancing the development of new therapeutic options for patients living with rare diseases as well as contributing to reach the IRDiRC objective to deliver 200 new therapies for rare diseases by 2020. Campo scientifico medical and health sciencesbasic medicinemedicinal chemistrymedical and health sciencesbasic medicinephysiologypathophysiologynatural sciencesbiological sciencesgeneticsmutationengineering and technologyelectrical engineering, electronic engineering, information engineeringelectronic engineeringsensorsmedical and health sciencesbasic medicinetoxicology Programma(i) H2020-EU.3.1. - SOCIETAL CHALLENGES - Health, demographic change and well-being Main Programme H2020-EU.3.1.3. - Treating and managing disease Argomento(i) PHC-14-2015 - New therapies for rare diseases Invito a presentare proposte H2020-PHC-2014-2015 Vedi altri progetti per questo bando Bando secondario H2020-PHC-2015-two-stage Meccanismo di finanziamento RIA - Research and Innovation action Coordinatore UNIVERSIDAD DE BURGOS Contribution nette de l'UE € 665 563,75 Indirizzo HOSPITAL DEL REY 09001 Burgos Spagna Mostra sulla mappa Regione Centro (ES) Castilla y León Burgos Tipo di attività Higher or Secondary Education Establishments Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 665 563,75 Partecipanti (7) Classifica in ordine alfabetico Classifica per Contributo netto dell'UE Espandi tutto Riduci tutto STEINBEIS INNOVATION GGMBH Germania Contribution nette de l'UE € 523 953,75 Indirizzo ADORNOSTRASSE 8 70599 Stuttgart Mostra sulla mappa Regione Baden-Württemberg Stuttgart Stuttgart, Stadtkreis Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 523 953,75 ISTITUTO GIANNINA GASLINI Italia Contribution nette de l'UE € 390 002,50 Indirizzo VIA GEROLAMO GASLINI 5 16147 Genova Mostra sulla mappa Regione Nord-Ovest Liguria Genova Tipo di attività Public bodies (excluding Research Organisations and Secondary or Higher Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 390 002,50 CONSIGLIO NAZIONALE DELLE RICERCHE Italia Contribution nette de l'UE € 610 273,75 Indirizzo PIAZZALE ALDO MORO 7 00185 Roma Mostra sulla mappa Regione Centro (IT) Lazio Roma Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 610 273,75 BIONEER A/S Danimarca Contribution nette de l'UE € 557 375,00 Indirizzo KOGLE ALLE 2 2970 Hoersholm Mostra sulla mappa Regione Danmark Hovedstaden Nordsjælland Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 557 375,00 BIOKERALTY RESEARCH INSTITUTE AIE Spagna Contribution nette de l'UE € 591 875,00 Indirizzo ENTIDAD ARCAUTE 005 ARCAUTE 01192 ARCAUTE ALAVA Mostra sulla mappa Regione Noreste País Vasco Araba/Álava Tipo di attività Other Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 591 875,00 AVIDIN KUTATO, FEJLESZTO ES KERESKEDELMI KFT Ungheria Contribution nette de l'UE € 732 875,00 Indirizzo ALSO KIKOTO SOR 11 6726 SZEGED Mostra sulla mappa PMI L’organizzazione si è definita una PMI (piccola e media impresa) al momento della firma dell’accordo di sovvenzione. Sì Regione Alföld és Észak Dél-Alföld Csongrád Tipo di attività Private for-profit entities (excluding Higher or Secondary Education Establishments) Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 732 875,00 AGENCIA ESTATAL CONSEJO SUPERIOR DE INVESTIGACIONES CIENTIFICAS Spagna Contribution nette de l'UE € 519 368,75 Indirizzo CALLE SERRANO 117 28006 Madrid Mostra sulla mappa Regione Comunidad de Madrid Comunidad de Madrid Madrid Tipo di attività Research Organisations Collegamenti Contatta l’organizzazione Opens in new window Sito web Opens in new window Partecipazione a programmi di R&I dell'UE Opens in new window Rete di collaborazione HORIZON Opens in new window Costo totale € 519 368,75