Objetivo
Diabetes mellitus is a chronic metabolic disorder characterized by elevated blood sugar levels with increased risk of cardiovascular complications. The currently available therapy for type 1 diabetes (TIDM) consists of daily injections of exogenous insulin in order to delay disease progression. However, these treatments do not provide a real cure since long-term secondary complications cannot be avoided. As TIDM is characterized by the highly specific immune-mediated destruction of one cell type, this disease represents a particularly ideal candidate for cell replacement therapy. Transplantation of human islets, isolated from cadaveric donor pancreas, potentially represents a genuine cure for TIDM but is limited by a shortage of transplantable islets.
In the current application I will create an unprecedented humanized mouse model to test pharmacological therapies for diabetes. In a first step I will study the actions of Geminin on the regulation of the pro-endocrine transcription factor Neurogenin3 during mouse and human development and postnatal beta cell regeneration from the exocrine cells of the pancreas. These experiments will provide tools to control Neurogenin3 expression and thus endocrine cell differentiation in the human pancreas. Using the knowledge gained from in vivo mouse studies, I will create a novel clinically relevant humanized mouse model. I will use this model to develop a cytokine-based treatment to convert human acinar cells to functional beta-like cells in a Neurogenin3 dependent way. Finally, I will design a strategy to deliver the pro-endocrine treatment in a cell-specific manner. The humanized model will serve as a unique platform to test treatment for human diabetes in the pre-clinical phase.
This project utilizes a multidisciplinary approach to develop a strategy based on pharmacological treatment rather than cell therapy, paving the way for clinical application.
Ámbito científico (EuroSciVoc)
CORDIS clasifica los proyectos con EuroSciVoc, una taxonomía plurilingüe de ámbitos científicos, mediante un proceso semiautomático basado en técnicas de procesamiento del lenguaje natural. Véas: https://op.europa.eu/es/web/eu-vocabularies/euroscivoc.
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- ciencias médicas y de la salud medicina clínica endocrinología diabetes
- ciencias médicas y de la salud medicina clínica trasplante
- ciencias médicas y de la salud biotecnología médica tecnologías celulares
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Programa(s)
Programas de financiación plurianuales que definen las prioridades de la UE en materia de investigación e innovación.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMA PRINCIPAL
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Tema(s)
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Las convocatorias de propuestas se dividen en temas. Un tema define una materia o área específica para la que los solicitantes pueden presentar propuestas. La descripción de un tema comprende su alcance específico y la repercusión prevista del proyecto financiado.
Régimen de financiación
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
Régimen de financiación (o «Tipo de acción») dentro de un programa con características comunes. Especifica: el alcance de lo que se financia; el porcentaje de reembolso; los criterios específicos de evaluación para optar a la financiación; y el uso de formas simplificadas de costes como los importes a tanto alzado.
ERC-STG - Starting Grant
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Convocatoria de propuestas
Procedimiento para invitar a los solicitantes a presentar propuestas de proyectos con el objetivo de obtener financiación de la UE.
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(se abrirá en una nueva ventana) ERC-2015-STG
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Aportación financiera neta de la UE. Es la suma de dinero que recibe el participante, deducida la aportación de la UE a su tercero vinculado. Considera la distribución de la aportación financiera de la UE entre los beneficiarios directos del proyecto y otros tipos de participantes, como los terceros participantes.
1050 Bruxelles / Brussel
Bélgica
Los costes totales en que ha incurrido esta organización para participar en el proyecto, incluidos los costes directos e indirectos. Este importe es un subconjunto del presupuesto total del proyecto.