Obiettivo
Alzheimer’s disease (AD) is the most common form of dementia in the Western World, representing an economic and social cost of billions of euros a year. Given the changing demographics of society, these costs will only increase over the coming decades.
Amyloid plaques, composed of amyloid beta peptide (Abeta), are a defining characteristic of AD. Evidence now suggests that Abeta is central to disease pathogenesis due to its toxicity, which leads to cell loss and eventual cognitive decline. Abeta is generated by proteolytic cleavage of amyloid precursor protein, a process that involves the protein BACE1.
Knock-down of BACE1 is sufficient to prevent amyloid pathology and cognitive deficits in transgenic mouse models of AD, so BACE1 is an attractive target for therapeutic intervention. Although many small molecule inhibitors of BACE1 have been developed, many have problems with imperfect selectivity, posing a substantial risk for off-target toxicity in vivo. In contrast, antibody-based therapeutics provide an attractive alternative given their excellent molecular selectivity. However, the success of antibody therapies in AD is limited by the blood brain barrier, which limits antibody entry into the brain from the systemic circulation.
Recent studies have shown that adeno-associated virus serotype 9 (AAV9) effectively crosses the blood brain barrier. Here, we propose evaluating the use of AAV9 as a delivery system for a highly specific and potent inhibitory nanobody targeted against BACE1 as a treatment for AD.
Campo scientifico (EuroSciVoc)
CORDIS classifica i progetti con EuroSciVoc, una tassonomia multilingue dei campi scientifici, attraverso un processo semi-automatico basato su tecniche NLP. Cfr.: Il Vocabolario Scientifico Europeo.
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- scienze mediche e della salute medicina di base neurologia demenza alzheimer
- scienze naturali scienze biologiche microbiologia virologia
- scienze naturali scienze biologiche biochimica biomolecole proteine
- scienze mediche e della salute medicina di base patologia
- scienze mediche e della salute medicina di base immunologia immunoterapia
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Programma(i)
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
Programmi di finanziamento pluriennali che definiscono le priorità dell’UE in materia di ricerca e innovazione.
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H2020-EU.1.1. - EXCELLENT SCIENCE - European Research Council (ERC)
PROGRAMMA PRINCIPALE
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Argomento(i)
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Gli inviti a presentare proposte sono suddivisi per argomenti. Un argomento definisce un’area o un tema specifico per il quale i candidati possono presentare proposte. La descrizione di un argomento comprende il suo ambito specifico e l’impatto previsto del progetto finanziato.
Meccanismo di finanziamento
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
Meccanismo di finanziamento (o «Tipo di azione») all’interno di un programma con caratteristiche comuni. Specifica: l’ambito di ciò che viene finanziato; il tasso di rimborso; i criteri di valutazione specifici per qualificarsi per il finanziamento; l’uso di forme semplificate di costi come gli importi forfettari.
ERC-POC - Proof of Concept Grant
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Invito a presentare proposte
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
Procedura per invitare i candidati a presentare proposte di progetti, con l’obiettivo di ricevere finanziamenti dall’UE.
(si apre in una nuova finestra) ERC-2015-PoC
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Contributo finanziario netto dell’UE. La somma di denaro che il partecipante riceve, decurtata dal contributo dell’UE alla terza parte collegata. Tiene conto della distribuzione del contributo finanziario dell’UE tra i beneficiari diretti del progetto e altri tipi di partecipanti, come i partecipanti terzi.
9052 ZWIJNAARDE - GENT
Belgio
I costi totali sostenuti dall’organizzazione per partecipare al progetto, compresi i costi diretti e indiretti. Questo importo è un sottoinsieme del bilancio complessivo del progetto.